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Genentech, un membro del gruppo Roche, ha annunciato questa settimana i dati dello studio PEMPHIX di fase III che valuta l'efficacia e la sicurezza di Rituxan® (rituximab) rispetto al micofenolato mofetile (MMF) negli adulti con pemfigo vulgaris da moderato a grave (PV). Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario alla settimana 52 e lo ha dimostrato Rituxan è superiore a MMF, con 40.3% di pazienti trattati con Rituxan che ha raggiunto una remissione completa sostenuta (CR) senza l'uso di steroidi per 16 settimane consecutive o più, rispetto a 9.5% nel braccio MMF (p <0.0001). Tutti gli endpoint secondari erano statisticamente significativi a favore di Rituxan: dose cumulativa orale di corticosteroidi più bassa (differenza media: 1595 mg; p = 0.0005), meno razzi (6 vs. 44, p <0.0001), una maggiore probabilità di CR prolungato (hazard ratio [HR] = 4.83; p = 0.0003), una minore probabilità di flare (HR = 0.15; p <0.0001) e un maggiore miglioramento dell'indice di qualità della vita dermatologica (DLQI) alla settimana 52 (variazione media stimata rispetto al basale -8.87 vs -6.00, p = 0.0012) rispetto al braccio MMF. Gli eventi avversi erano generalmente coerenti con quelli osservati in precedenti studi clinici su Rituxan nel PV e in altre indicazioni autoimmuni approvate.

"L'approvazione di Rituxan per il trattamento del pemfigo volgare è stato il primo importante progresso nel trattamento di questa malattia rara e grave in oltre 60 anni,", Ha affermato Levi Garraway, MD, Ph.D., Chief Medical Officer e responsabile dello sviluppo globale dei prodotti. “Lo studio PEMPHIX ha dimostrato che il 40% delle persone nello studio potrebbe ottenere la remissione completa da vesciche dolorose senza la necessità di corticosteroidi per almeno 16 settimane e che Rituxan può essere un'opzione di trattamento superiore al micofenolato mofetile."

Lo studio è in corso, con i pazienti che partecipano a un periodo di follow-up di sicurezza di 48 dopo il completamento o l'interruzione del trattamento.

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La nostra sesta storia nella serie Patient Journey viene da Toby:

Quando mi è stato diagnosticato il pemfigo volgare (PV) alla fine di 2010, come la maggior parte dei pazienti non avevo mai sentito parlare della malattia. Inoltre, come la maggior parte, avevo sopportato circa sei mesi di peggioramento dei sintomi prima di trovare un medico che fosse in grado di aiutarmi. Dopo avermi iniziato con le medicine, la prossima cosa che il mio dermatologo ha fatto è stata parlarmi dell'IPPF. Mi ha incoraggiato a mettermi in contatto con loro se avessi avuto bisogno di supporto, ma ho accantonato l'idea per molto tempo perché ero sicuro di riuscire a farcela da solo. Ho avuto l'idea sbagliata che se avessi seguito le istruzioni del mio medico, avrei "migliorato"e così via.

Avere PV è stato un campanello d'allarme per me, tuttavia, poiché la malattia si è rivelata tenace, imprevedibile e ingestibile nel mio caso sul prednisone e sul CellCept da solo. Ho intrapreso una serie di infusioni di rituximab ⎯ quattro negli ultimi otto anni ⎯ che mi hanno aiutato a controllare i miei sintomi. Ma la parte più importante di quella sveglia è stata la consapevolezza che non potevo andare da solo. Ho chiamato l'IPPF quasi un anno dopo la diagnosi e ho parlato con un Peer Health Coach, e la nuvola si è immediatamente sollevata. Per un po 'ho partecipato alle riunioni del gruppo di supporto nell'area di New York. È stato bello incontrare altri che stavano affrontando le stesse sfide che avevo.

Quando mi sono trasferito nel New Hampshire tre anni dopo, ho fatto ricerche sui dermatologi per trovarne uno che avesse familiarità con il fotovoltaico. Ecco, uno si presentò all'UVM Medical Center di Burlington, VT, che aveva lavorato con il dott. Victoria Werth, membro del comitato consultivo medico dell'IPPF presso l'Università della Pennsylvania e co-autore di un articolo sulle malattie vesciche. Ho mandato una email al dottor Werth e le ho chiesto se avesse raccomandato questo dottore e ha inviato una risposta premurosa e incoraggiante. Sono rimasto sotto la cura di quel dottore per cinque anni fino a quest'anno, quando mi sono trasferito nella Carolina del Nord.

Questa è stata una mossa fortunata in molti modi. Lo scorso ottobre ho partecipato alla conferenza annuale IPPF a Raleigh, Carolina del Nord, ospitata dalla dottoressa Donna Culton presso la School of Medicine dell'UNC, ed era incredibilmente ben informata e stimolante. Poiché l'IPPF ha organizzato la conferenza per facilitare la miscelazione di pazienti, personale e medici, sono stato in grado di avere conversazioni individuali con chiunque mi piacesse. Ci sono state ore di cocktail, pasti e tempo tra le presentazioni, e tutti erano disponibili. Ho cercato il dottor Culton per salutarla e chiacchierare con lei. Successivamente, ho detto a mia figlia Kate, che vive nella zona e aveva partecipato alla conferenza con me, che avrei potuto fare di peggio che trasferirmi a NC e avere il dottor Culton come mio dermatologo. Poi l'ho fatto accadere. Due settimane prima di fare i bagagli e guidare le miglia 800 con il mio gatto nella mia nuova casa, avevo un appuntamento con il dottor Culton sul calendario!

Avere un'assistenza e un supporto eccellenti (e persino un centro di infusione) proprio qui nel mio quartiere mi dà un senso di sicurezza e benessere, e posso rintracciare tale supporto direttamente all'IPPF, che mi ha aiutato a trovare la strada. Grazie IPPF!

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Ogni giorno, il nostro team di servizi ai pazienti ascolta le storie della nostra comunità su com'è vivere con il pemfigo e il pemfigoide. Dalla diagnosi alla ricerca del medico giusto fino al fiorente post-trattamento, molti pazienti manifestano simili frustrazioni. Eppure, c'è una speranza comune che attraversa molte delle storie che ascoltiamo all'IPPF.

Ogni settimana attraverso agosto e settembre, presentiamo una storia che mette in evidenza una parte specifica del viaggio del paziente. LA NOSTRA SPERANZA è che condividendo storie della nostra comunità, sempre più pazienti e operatori sanitari si renderanno conto di non essere soli.


Dai un'occhiata al resto della serie Patient Journey:


Genentech ha annunciato questa settimana risultati positivi in ​​prima linea dallo studio PEMPHIX Phase III sponsorizzato da Roche che valuta l'efficacia e la sicurezza di Rituxan® (rituximab) rispetto al micofenolato mofetile (MMF) negli adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV). Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario e ha dimostrato che Rituxan è superiore a MMF nel raggiungimento della completa remissione prolungata.

"Lo studio PEMPHIX fornisce ulteriori prove cliniche per l'uso di Rituxan per il trattamento del pemfigo volgare", ha affermato Sandra Horning, MD, responsabile medico capo e responsabile dello sviluppo prodotto globale. "Questi dati hanno anche dimostrato che Rituxan può fornire tassi di remissione completi e un tapering di successo della terapia con corticosteroidi che è superiore alla MMF negli adulti con pemfigo volgare".

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Il marzo 15, 2019Roche ha annunciato che la Commissione europea ha approvato MabThera® (rituximab) per il trattamento di adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV), una condizione rara caratterizzata da progressiva formazione di vescicole dolorose sulla pelle e / o sulle mucose. Le vesciche estese possono causare gravi perdite di liquidi, infezioni e / o morte.

MabThera è la prima terapia biologica approvata dalla Commissione europea per il fotovoltaico e il primo importante progresso nel trattamento della malattia in più di 60 anni. In seguito all'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti in giugno 2018 e la decisione odierna, MabThera è ora approvato per il trattamento di quattro malattie autoimmuni negli Stati Uniti e in Europa.

"Siamo lieti di portare il primo farmaco biologico a più persone 50,000 in Europa che soffrono di pemfigo volgare" ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. "Questa approvazione MabThera fornisce un nuovo trattamento molto necessario che ha dimostrato di fornire tassi di remissione più elevati rispetto ai soli corticosteroidi, che possono causare effetti collaterali debilitanti".

L'approvazione europea si basa sui dati dello studio Ritux 3 di fase III, uno studio controllato randomizzato controllato da Roche, condotto in Francia, che ha valutato MabThera più un regime affusolato di corticosteroidi orali (CS) rispetto a una dose standard di CS da solo, come un trattamento di prima linea in pazienti con pemfigo da moderato a severo di nuova diagnosi. L'endpoint primario dello studio era la remissione completa al mese 24 senza l'uso di CS per due o più mesi. Lo studio ha dimostrato che il 89.5% di persone con PV trattato con MabThera, in combinazione con un trattamento CS breve a breve termine, ha raggiunto la remissione completa senza l'uso di CS per due o più mesi, rispetto al 27.8% di persone con PV che ricevono CS da solo, l'attuale standard di cura. I risultati dello studio Ritux 3 sono stati pubblicati su The Lancet in marzo 2017.

Leggi il comunicato stampa completo qui.

Giovedì, giugno 7th, la FDA ha approvato Rituxan per il trattamento di adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV).

Rituxan è la prima terapia biologica approvata dalla FDA per il fotovoltaico e il primo importante progresso nel trattamento del fotovoltaico in più di 60 anni. La FDA ha precedentemente concesso a Rituxan la Priority Review, la Breakthrough Therapy Designation e la designazione di farmaco orfano per il trattamento del PV. Con questa decisione, Rituxan è ora approvato per il trattamento di quattro malattie autoimmuni.

"La nostra speranza è che questo annuncio apra la porta all'approvazione di altre indicazioni nelle nostre malattie e inauguri una rinnovata attenzione ai trattamenti disponibili", ha dichiarato Marc Yale, direttore esecutivo dell'International Pemphigus & Pemphigoid Foundation.

L'approvazione della FDA si basa sui dati dello studio Ritux 3, uno studio controllato, randomizzato e controllato da Roche, condotto in Francia, che utilizzava il prodotto rituximab approvato dalla Roche e approvato dall'Unione Europea come materiale per studi clinici. Lo studio ha confrontato il regime di Ritux 3 (prodotto rituximab approvato dall'UE più corticosteroidi a breve termine [CS]) a CS da solo come trattamento di prima linea in pazienti con pemfigo di nuova diagnosi, da moderato a severo. L'endpoint primario dello studio era la remissione completa al mese 24 senza l'uso di steroidi per due o più mesi. (Remissione completa definita come epitelizzazione completa e assenza di lesioni nuove e / o accertate).

I risultati dello studio hanno mostrato che il 90 percentuale dei pazienti PV trattati con il regime Ritux 3 ha raggiunto l'endpoint, rispetto al 28% dei pazienti PV trattati con CS da solo. Questi risultati hanno supportato l'efficacia di Rituxan nel trattamento di pazienti con PV da moderata a grave, mentre si assottigliavano dalla terapia CS. Questi risultati sono stati pubblicati in The Lancet a marzo 2017.

Un gruppo internazionale di esperti ha chiamato il gruppo di consenso internazionale sulle malattie bollose recentemente ha fornito nuove raccomandazioni sulla diagnosi e la gestione del pemfigo nel Ufficiale dell'American Academy of Dermatology. Sulla base delle attuali linee guida europee sul trattamento, è stato utilizzato un processo di indagine Delphi per raggiungere il consenso di esperti internazionali. Il consenso include la raccomandazione di utilizzare un anticorpo monoclonale anti-CD20 (Rituxan) e corticosteroidi come opzioni di terapia di prima linea per il pemfigo da moderato a severo.

Il ruolo di IPPF

L'IPPF mira a fungere da fonte primaria di informazioni per te in merito a questo trattamento approvato ed è disponibile per rispondere alle tue domande nei prossimi mesi. Se si sta prendendo in considerazione Rituxan come potenziale terapia, consultare il proprio medico. Informali della tua storia medica e chiedi dei potenziali effetti collaterali.

I IPPF Allenatori Peer Health (PHC) sono pazienti pemfigo e pemfigoide che aiutano più di 1,200 pazienti e assistenti sanitari ogni anno. Queste PHC appositamente addestrate riducono l'ansia e l'incertezza del paziente fornendo allo stesso tempo una conoscenza imparziale delle malattie e del trattamento. Puoi trovare i nostri PHC che coinvolgono la community attraverso social media, email, telefonate e supporto di persona. L'obiettivo del nostro programma PHC è di garantire che aiutiamo ogni persona che ha bisogno di assistenza nel più breve tempo possibile.

Soluzioni di accesso Genentech

Genentech è la compagnia farmaceutica che produce Rituxan (rituximab). Soluzioni di accesso Genentech è una risorsa per le persone che considerano Rituxan come un'opzione di trattamento. Può valere la pena contattare direttamente Access Solutions indipendentemente dal fatto che tu abbia o meno un'assicurazione sanitaria.

Access Solutions potrebbe essere in grado di aiutare da:

  • Controllo della copertura assicurativa e dei costi
  • Aiutandoti a trovare i modi per pagare la tua medicina
  • Lavorando per portarti le medicine

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Genentech ha recentemente annunciato un'importante decisione della FDA che potrebbe potenzialmente avere un impatto sulle future opzioni di trattamento per il pemfigo. Qui all'IPPF, è particolarmente eccitante quando si condividono buone notizie relative a ricerche e trattamenti. È possibile trovare il comunicato stampa completo di Genentech qui. Quello che segue è un estratto:

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato l'applicazione di licenza biologica supplementare di Genentech (sBLA) e ha concesso la revisione prioritaria per l'uso di Rituxan® (rituximab) per il trattamento del pemfigo volgare (PV). L'anno scorso, la FDA ha assegnato a Rituxan la designazione della terapia innovativa e la designazione di farmaci orfani per il trattamento del PV.

"Ci impegniamo a sviluppare farmaci per le malattie rare con opzioni di trattamento limitate, come il pemfigo volgare", ha affermato Sandra Horning, MD, responsabile medico capo e responsabile dello sviluppo prodotto globale. "Non vediamo l'ora di continuare il lavoro con la FDA per sperare di fornire ai pazienti un nuovo trattamento per questa grave e potenzialmente pericolosa per la vita."

La presentazione di sBLA si basa sui dati di uno studio randomizzato supportato da Roche condotto in Francia che ha valutato Rituxan più un regime affusolato di trattamento con corticosteroidi orali a bassa dose (CS) rispetto a una dose standard di CS da solo come trattamento di prima linea in pazienti con pemfigo da moderato a severo di nuova diagnosi. I risultati dello studio mostrano che Rituxan fornisce un sostanziale miglioramento nei tassi di remissione del pemfigo volgare e una riduzione graduale e / o cessazione della terapia CS. Questi risultati sono stati pubblicati su The Lancet in marzo 2017. Genentech sta attualmente conducendo un altro studio di Fase III su PV che sta valutando Rituxan più un regime affusolato di CS rispetto a Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Leggi il comunicato stampa di Genentech, incluse ulteriori informazioni e riferimenti, qui.

Mi chiamo Marlis Lippowe risiedo nel nord della California. Ho partecipato a uno studio randomizzato, in doppio cieco, doppio fittizio rituximab infusioni vs 2,000 mg di micofenolato mofetile (CellCept). In precedenza avevo ricevuto infusioni di rituximab, quindi avevo una buona idea di cosa aspettarmi se dovessi riceverlo di nuovo. Ho avuto tre turni precedenti e il mio medico ha detto che gli effetti dovrebbero durare circa sei mesi, dopo i quali probabilmente avrei bisogno di un altro round. Ero senza lesioni per circa sette mesi prima che le lesioni iniziassero a ritornare. Anch'io ero su CellCept e Prednisone, quindi so come mi influenzano.

Apprendimento sulla prova

Il mio medico ha menzionato una sperimentazione clinica, ha risposto alle mie numerose domande e mi ha chiesto di pensarci. Sono tornato un mese dopo per un appuntamento successivo e c'era un altro regalo medico. Stava parlando del processo e sembrava che lei si aspettasse che io ne facessi parte. Ero ancora incerto e avevo altre domande. Ha spiegato che prima che potessi essere accettato, mi sottoponevo a uno screening (ECG, radiografia del torace e analisi del sangue). E 'stato grandioso, vorrei scoprire come sto. Se avessi superato i test, avrei potuto decidere se volevo partecipare. Il processo includeva uno stipendio, $ 50 per ogni sessione per il gas e il parcheggio. Sembrava buono dal momento che vivo a chilometri di distanza da 45.

Prendere la decisione

Il mio dottore e io abbiamo discusso i pro e i contro dei vari farmaci e cosa avrei dovuto prendere se non avessi partecipato al trial ma avessi ancora bisogno di rituximab. Ad ogni modo, gli effetti collaterali non sono piacevoli. Fondamentalmente, abbiamo parlato del minore dei due mali.

Ho appreso che il mio medico è indicato come Principal Investigator (PI) e che l'altro dottore è il Sub-Investigator (SI). L'IS mi vedrebbe ogni mese. Dal momento che la SI non è il mio medico primario, è molto importante che abbia una comprensione completa della mia storia medica. Durante le mie visite avrei fatto analisi del sangue e analisi delle urine. Il PI otterrebbe i risultati del test e sarà consapevole dei miei progressi e di eventuali problemi. Se sentisse che c'era una preoccupazione, avrebbe posto fine alla mia partecipazione allo studio.

Ho anche imparato che avrei potuto uscire dallo studio in qualsiasi momento se mi sentivo a disagio.

Alla fine, ho scelto di essere nel processo.

La mia esperienza di prova

Durante lo studio, ho sentito che il mio medico era più preoccupato per il mio benessere, come dovrebbe essere. Mi ha persino chiamato tra una visita e l'altra e mi ha dato una sensazione positiva e positiva.

Ho ricevuto due infusioni iniziali a due settimane di distanza. Dopo circa cinque mesi ne ho ricevuti altri due, anche a due settimane di distanza. Al terzo turno non ho più avuto piaghe. Mi è stato detto che ero "controllato" e dopo l'ultima infusione, sarei in remissione! Il mio medico mi ha detto che questa remissione dovrebbe durare da sei mesi a tre anni. Spero che sarà più lungo!

Non essere preoccupato per le infusioni. Le infermiere per infusione sono angeli e si prendono cura di te! Sono gentili, ti fanno sapere cosa aspettarti e ti danno un'idea di come ti sentirai. Se avete domande, avrete i numeri di telefono per PI e SI e siete incoraggiati a usarli.

Le prove cliniche non sono per tutti. In effetti, ci sono molti criteri di qualificazione e squalifica stabiliti dal produttore del farmaco. Invito tutti a prendere in considerazione la possibilità di partecipare a una sperimentazione per contribuire a far avanzare la ricerca sui nuovi trattamenti emergenti di pemfigo e pemfigo. Mentre i benefici a breve termine ci aiutano ora, i benefici a lungo termine possono cambiare la vita dei pazienti per gli anni a venire.