Eventi

A settembre 12, 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano a Syntimmune Inc.'s SYNT001 per il trattamento del pemfigo.

"Questo è un traguardo importante per il programma di sviluppo clinico SYNT001 ed evidenzia l'elevato bisogno insoddisfatto di nuove terapie con il potenziale per migliorare la vita dei pazienti affetti da pemfigo e delle loro famiglie", ha dichiarato Jean-Paul Kress, MD, presidente e CEO di Syntimmune . "Riteniamo che vi sia un potenziale significativo per SYNT001 nel pemfigo e in altre malattie autoimmuni e siamo ansiosi di fornire ulteriori dati clinici".

I risultati preliminari positivi di uno studio di prova in fase 1b di SYNT001 in pazienti con pemfigo sono serviti come base per l'approvazione. Nella prima coorte, SYNT001 è stato osservato per essere ben tollerato e ha indotto una rapida riduzione di IgG e livelli di immunocomplesso circolante. Inoltre, come misurato dal punteggio dell'indice Pemphigus Disease Area Index (PDAI), SYNT001 ha indotto un miglioramento clinico, con effetti clinici che persistevano oltre il periodo di trattamento.

La conferenza 2018 IPPF per l'educazione del paziente si è tenuto a Durham, NC da ottobre 12-14, 2018. I nostri ospiti 2018 erano Donna Culton, MD, dermatologa e assistente alla cattedra all'Università della Carolina del Nord (UNC), e Ricardo Padilla, DDS, professore associato e direttore del corso di laurea in patologia maxillo-facciale presso l'UNC. Il dott. Padilla e il dott. Culton hanno organizzato una conferenza per questa conferenza. Gli ospiti hanno soggiornato al DoubleTree by Hilton "Mansion on the Hill", all'aeroporto di Raleigh-Durham presso il Research Triangle Park. All'arrivo, i partecipanti sono stati accolti da sedie a dondolo bianche, altalene del portico e un senso di appartenenza. L'hotel ha fornito un ambiente rilassante e intimo per le attività congressuali. La conferenza è stata una straordinaria opportunità per i pazienti ei loro sistemi di supporto non solo per avere accesso diretto allo staff IPPF, ma anche per alcune delle menti principali che trattano il pemfigo e il pemfigoide.

La conferenza è iniziata con uno speciale "Dental Day" presso la UNC School of Dentistry. I partecipanti sono stati accolti dal personale e dagli studenti dell'UNC nel campus di Chapel Hill. Il Dr. Padilla ha accolto tutti e mi ha presentato come il primo oratore del mattino. Ho condiviso il mio viaggio con pemphigus vulgaris (PV) e ho incoraggiato tutti a trovare la propria voce e forza dopo la diagnosi di pemfigo o pemfigoide (P / P).

Igienisti dentali UNC Jennifer Brame, Elizabeth Kornegay e Jennifer Harmon hanno poi parlato dell'igiene orale e di come utilizzare prodotti diversi quando i pazienti presentano lesioni orali. Successivamente, la Dott.ssa Katherine Ciarocca (UNC) e il Dr. Padilla hanno discusso gli effetti collaterali orali dei trattamenti usati in P / P. Dopo pranzo, i partecipanti hanno avuto l'opportunità di sottoporsi a uno screening per il cancro orale e un esame dentale individuale che comprendesse le tecniche di auto-cura. Il pomeriggio ha incluso anche un gruppo di discussione con me e il Dr. Si Om Lim (UNC).

Al ritorno all'hotel della conferenza, i partecipanti sono stati invitati ad un ricevimento di benvenuto sulla veranda. È stato un finale perfetto per il primo giorno della conferenza.

Dopo aver fatto colazione e aver ricevuto le borse regalo della conferenza, i partecipanti hanno iniziato il secondo giorno della conferenza con il benvenuto del Direttore Esecutivo dell'IPPF Marc Yale e un video del senatore GK Butterfield, 1st District, NC, Co-presidente del Congresso Caucus delle Malattie Rare.

La prima presentazione della giornata fu Kenny Metcalf, un paziente del fotovoltaico californiano. Kenny ha condiviso il suo percorso emotivo che ha portato alla sua carriera come artista tributo Elton John. I partecipanti hanno quindi avuto l'opportunità di vedere Kenny esibirsi più tardi quella sera durante la cena degli IPPF Awards. La storia di Kenny ha evidenziato le difficoltà che molti di noi hanno vissuto con il P / P.

Quest'anno, la conferenza prevedeva percorsi di apprendimento separati per il pemfigo e il pemfigoide. Ciò ha permesso ai partecipanti di concentrarsi sulle informazioni che erano più pertinenti per loro. Le sessioni erano specifiche per ogni malattia e fornivano informazioni eccellenti. La sessione di pemfigoide è stata moderata da Marc Yale e Dr. Padilla. La dottoressa Janet Fairley (Università dello Iowa) ha dato una grande introduzione alla malattia. Il Dott. William Huang (Wake Forest University) ha poi discusso i trattamenti topici usati nel pemfigoide prima che il Dr. Russell Hall (Duke University) coprisse gli steroidi e gli immunosoppressori.

La sessione del pemfigo fu moderata dal Dr. Culton e iniziò con una panoramica del pemfigo del Dr. Grant Anhalt (Johns Hopkins). Il Dr. David Woodley (University of Southern California) ha poi discusso i trattamenti topici usati nel pemfigo e la dott.ssa Adela Rambi Cardones (Duke University) ha discusso di steroidi e immunosoppressori.

Dopo una breve pausa, i partecipanti sono stati trattati per gli usi specifici della malattia di Rituxan® e della terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) in pemfigo o pemfigoide. Il Dr. Ron Feldman (Emory University) e il Dr. Huang hanno condotto la discussione sul pemfigoide, mentre il Dr. Anhalt e il Dr. Culton hanno condotto la discussione sul pemfigo.

Sabato pomeriggio, il Dott. Luis Diaz (UNC) ha condiviso 40 anni di ricerca nel suo discorso principale, "Lezioni dall'endemico Pemphigus Foliaceus". La Dott.ssa Diaz è stata coinvolta con l'IPPF sin dal suo inizio. Sebbene abbia sede principalmente a UNC, Chapel Hill, ha anche condotto ricerche sul pemfigo in Brasile per oltre 30 anni. La sua ricerca ha incluso la divulgazione dei meccanismi immunopatologici che operano nel PV e nel pemfigo foliaceo (PF). La dottoressa Diaz è una vera gemma nella nostra comunità.

Dopo il keynote, c'è stato un panel di discussione sull'assistenza orale con il Dr. Padilla, il Dr. David Sirois (NYU), il Dr. Nancy Burkhart (Texas A & M) e il Dr. Joel Laudenbach (Carolinas Center for Oral Health). I partecipanti hanno quindi partecipato a lezioni sulla genetica del pemfigo e pemfigoide dal Dr. Animesh Sinha (Università di Buffalo) e "Future Trials of Targeted Therapies in Pemphigus" con Dr. Hall e Dr. Fairley.

Più tardi, il dott. Culton ha presentato Jeff Weisgerber, un paziente PV del North Carolina che ha partecipato a due diversi studi clinici. Jeff ha condiviso la sua esperienza con la speranza di abbattere le barriere per alleviare potenziali paure che i pazienti potrebbero avere sulla partecipazione allo studio. Marc Yale ha quindi discusso lo studio di storia naturale IPPF e l'importanza della partecipazione dei pazienti. La dott.ssa Brittney Schultz (Università del Minnesota) ha seguito Jeff discutendo di problemi di qualità della vita con P / P. Kate Frantz, Direttore della sensibilizzazione IPPF, ha tenuto un corso di sensibilizzazione all'ambasciatore in loco prima che i rappresentanti di Genentech Jocelyn Ashford, Esther Newman, Kristine Amor Surla e Kenia Carrillo Perez fornissero una panoramica delle soluzioni di accesso Genentech e cosa possono offrire ai pazienti con P / P.

Dopo le sessioni del giorno, i partecipanti hanno avuto appena il tempo di cambiare prima del programma della serata. Durante l'ora del cocktail sono stati fatti molti fischi, urla e risate alla cabina delle foto. L'evento principale della serata è stato l'IPPF Awards Dinner, in cui le persone sono state riconosciute per il loro straordinario servizio alla comunità IPPF. Il momento clou della serata è stato Kenny Metcalf che si è esibito come Elton John. Quando Kenny entrò nella stanza, fu come se fosse arrivato Elton John dagli 1970. Si sedette al piano e parlò alla folla con accento britannico, suonò il piano e cantò. L'intera stanza non poteva fare a meno di dondolare verso la musica e cantare insieme. Molti di quelli presenti hanno mostrato le loro mosse migliori sulla pista da ballo. Dopo una lunga giornata di studio, è stato il modo perfetto per i partecipanti di rilassarsi con i nuovi amici.

Marc Yale ha aperto domenica introducendo un paziente straordinario con PV, Porter Stevens. Porter ha condiviso il suo viaggio paziente e come lo ha spinto a usare i social media per creare la sua eredità e usarla come un modo per raggiungere gli altri con le nostre malattie. La dott.ssa Annette Czernik (Mt. Sinai Hospital, NY) e New York / Capo dello Stato di Supporto Tri-Stato, Esther Nelson, hanno poi condiviso una discussione aperta sull'importanza di essere un paziente informato e la relazione medico-paziente. La prima sessione del mattino si è conclusa con una tavola rotonda condotta da Pei Health Coaches dell'IPPF Mei Ling Moore, Rudy Soto e Janet Segall.

Dopo una breve pausa, i partecipanti hanno avuto la possibilità di partecipare a una serie di workshop durante la mattinata. Questi includevano "Infezioni in Pemfigo e Pemfigoide" con il Dr. Cardones; "Malattia oculare" con Dr. Julie Skaggs (UNC Chapel Hill); "Drug Development" con il Dr. David Rubenstein (UNC Chapel Hill); "Cura e manutenzione orale" con la dottoressa Nancy Burkhart; "Nutrition" con Kelly Calabrese (PV Patient, Optimal Wellness Solutions); "Problemi di salute delle donne con P / P" con Dr. Alexis Dieter (UNC Chapel Hill); "Consiglio consultivo per le malattie rare della Carolina del Nord" con Sharon King (Consiglio consultivo per le malattie rare della Carolina del Nord) e Tara J. Britt (presidente associato, Istituto consultivo per le malattie rare, Scuola di medicina dell'UNC); "Stress Management" con Mei Ling Moore (IPPF); "Problemi di salute mentale" con Lynne Mitchell (MES, MEd, RSW, Toronto, Canada); "Wound Care" con il Dr. David Woodley; "Problemi degli uomini con la malattia da pemfigoide" con il Dr. Ron Feldman; e "Caregiving" con Janet Segall (IPPF).

Dopo le sessioni del mattino, Marc Yale ha fatto le sue osservazioni conclusive.

Alla fine della conferenza, era giunto il momento di salutare vecchi e nuovi amici. Sono state apportate molte nuove connessioni di supporto ed è davvero una benedizione essere parte di un evento così straordinario. L'apertura dei medici e degli operatori sanitari ha dato ai pazienti e ai caregivers l'accesso ad alcune delle menti più grandi che studiano queste malattie. Mentre avevamo solo un breve periodo di tempo insieme, sembrava che le relazioni create durassero una vita - c'è qualcosa nel parlare con qualcuno "chi lo capisce". Speriamo che tutti quelli che hanno partecipato alla conferenza portino con sé i messaggi positivi e sappiano che siamo tutti sulla stessa barca.

Principia Biopharma Inc, una società biofarmaceutica in fase clinica dedicata a portare le terapie orali trasformative a pazienti con esigenze mediche insoddisfatte significative in immunologia e oncologia, ha annunciato dati positivi di prima linea dallo studio Phase 2 in corso di PRN1008 in pazienti con pemfigo (compresi entrambi pemfigus vulgaris (PV) e pemphigus foliaceus (PF)) e l'inizio di uno studio di fase 3 di PRN1008 in pemfigo. L'endpoint primario di efficacia dello studio Phase 2 - Controllo dell'attività della malattia (CDA) entro quattro settimane - è stato raggiunto più del 50% dei pazienti e il PRN1008 è stato generalmente ben tollerato. Sulla base dei risultati dello studio Phase 2, Principia ha avviato lo studio PEGASUS, uno studio clinico globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, Phase 3 di PRN1008 in pazienti con pemfigo da moderato a severo.

"Il pemfigo è una malattia debilitante con un alto bisogno insoddisfatto. Siamo incoraggiati dall'efficacia e dai risultati di sicurezza dello studio Phase 2 e stiamo iniziando lo studio Phase 3 basato su questi risultati. Questa è una pietra miliare chiave per Principia e il prossimo passo verso portare questa nuova terapia orale ai pazienti che ne hanno bisogno ", ha dichiarato Martin Babler, Amministratore delegato di Principia.

"PRN1008 ha il potenziale per trattare efficacemente la malattia dei pazienti e ridurre significativamente la dipendenza da dosi di corticosteroidi (CS) dannose, che sono state il cardine del trattamento in questa malattia, e potrebbe inaugurare una nuova era di terapia ormonale risparmiando steroidi per i pazienti affetti dalla malattia ", ha dichiarato il dottor Dedee Murrell, professore e capo del dipartimento di dermatologia presso la Clinica Clinica dell'Ospedale St. George, Università del New South Wales a Sydney, in Australia, e il principale investigatore principale.

I dati completi della sperimentazione Phase 2 saranno presentati per la presentazione in una futura conferenza scientifica.

Leggi il comunicato stampa completo qui.

Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Il premio per la ricerca trasformativa sosterrà l'ulteriore ricerca sul pemfigo

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, professore associato di Medicina e Patologia presso la School of Veterinary Medicine presso l'Università della Pennsylvania, e Aimee S. Payne, MD, PhD, Albert M. Kligman Professore associato di Dermatologia presso la Scuola Perelman di Medicina presso l'Università della Pennsylvania, hanno ricevuto il prestigioso Premio per la ricerca trasformativa del direttore NIH. Il premio fa parte del programma di ricerca High-Risk, High-Reward del fondo comune NIH, che è stato istituito per accelerare il ritmo delle scoperte biomediche sostenendo scienziati eccezionalmente creativi con una ricerca altamente innovativa.

L'autoimmunità si verifica quando il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente i tessuti normali, causando così malattie come l'artrite reumatoide, il lupus sistemico e il tipo di diabete 1. Secondo il Centro di ricerca sulle malattie autoimmuni di John Hopkins, almeno dieci milioni di americani soffrono delle oltre ottanta malattie causate dall'autoimmunità. Sotto la sovvenzione, Mason e Payne stanno cercando di valutare un approccio terapeutico basato su cellule geneticamente modificato per il trattamento di cani con malattia cutanea autoimmune naturalmente nota come pemfigo. I cani sono una delle poche altre specie a sviluppare il pemfigo naturalmente e la condizione rispecchia il pemfigo nei pazienti umani. La valutazione di questo approccio per trattare i cani da compagnia con questa malattia debilitante può portare a terapie rivoluzionarie per l'uomo.

"Il trattamento efficace dell'autoimmunità nel cane di famiglia utilizzando questo approccio unico non sarebbe solo un passo avanti nella medicina veterinaria", ha detto Mason, "ma potrebbe anche cambiare il modo in cui la malattia autoimmune viene trattata negli esseri umani. Crediamo che questo lavoro possa facilitare la traduzione di immunoterapie cellulari per una vasta gamma di malattie canine e umane, tra cui autoimmunità, rigetto del trapianto, malattie infettive e cancro. "

Mason e Payne continueranno a concentrarsi sulla loro nuova immunoterapia con cellule T del recettore autoanticorpale chimerico (CAART) geneticamente modificato e sul suo potenziale di causare una remissione duratura della malattia mediata da anticorpi.

"Il nostro studio dell'immunoterapia con CAART nei cani da compagnia con malattia autoimmune naturalmente presente sarà sinergico con i nostri sforzi per sviluppare simili terapie umane", ha detto Payne. "Confrontando il modo in cui queste complesse immunoterapie cellulari funzionano nei cani rispetto agli esseri umani, comprenderemo meglio come progettare e fornire queste terapie per curare potenzialmente le malattie."

Mason, che ha guadagnato BVetMed dall'Università di Londra, e il suo dottorato di ricerca presso l'Università della Pennsylvania, è un internista veterinario e un immunologo con certificazione di bordo. Negli ultimi dieci anni, è stata attivamente coinvolta nella valutazione delle risposte immunologiche delle terapie immunitarie nei cani di proprietà del paziente affetti da linfoma, osteosarcoma ed emangiosarcoma. Il laboratorio di ricerca di Mason sta attualmente sviluppando terapie cellulari CAR-T per cani con linfoma a cellule B e ricopre il ruolo di PI e capo sperimentatore nel primo studio clinico che ha valutato le terapie cellulari CAR-T nei cani.

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La Sy Syms Foundation ha assegnato una sovvenzione $ 75,000 alla International Pemphigus & Pemphigoid Foundation (IPPF) a sostegno del Programma di consapevolezza precoce della diagnosi di IPPF. Questo sarà il sesto anno consecutivo che Sy Syms Foundation ha sostenuto il Programma.

Da quando ha sviluppato la campagna di sensibilizzazione in 2013, l'IPPF ha raggiunto migliaia di professionisti e studenti dentisti. A causa della sua continua crescita e impatto, la campagna di sensibilizzazione è passata a un programma di consapevolezza permanente in 2017. Un aspetto particolarmente positivo del programma di sensibilizzazione è l'innovativo programma educatore paziente, che invia pazienti pemfigo e pemfigoide (P / P) a scuole dentali negli Stati Uniti per condividere le loro storie di diagnosi ritardata. Queste storie affettive completano le lezioni tradizionali, incoraggiando gli studenti a ricordare il P / P nel caso in cui incontrassero sintomi nella pratica futura. Da marzo 2014, gli educatori dei pazienti IPPF hanno fornito oltre 60 presentazioni a diverse scuole di dentisti 20, raggiungendo più di studenti e docenti di 6,500.

"Il sostegno continuo della Sy Syms Foundation rende possibile il nostro programma di sensibilizzazione", ha affermato Kate Frantz, direttore del programma di sensibilizzazione IPPF. "Grazie al loro generoso finanziamento, siamo stati in grado di aumentare l'impatto del nostro programma, raggiungendo migliaia di dentisti, igienisti dentali, docenti e studenti che ora hanno il pemfigo e il pemfigoide sul loro radar! Speriamo che i pazienti vengano diagnosticati prima e ringraziamo la Sy Syms Foundation per questo. "

il colore del pollice Sy Syms Foundation è stata fondata in 1985 dall'imprenditore al dettaglio e umanitario Sy Syms. La sua missione era di sostenere l'istruzione e, attraverso la sua generosità, la Fondazione senza scopo di lucro ha influenzato la continua crescita di molte istituzioni di istruzione superiore, ricerca medica e organismi civici e culturali. Per ulteriori informazioni sulla Sy Syms Foundation, visitare sysymsfoundation.org o chiamare (201) 849-4417.

I pazienti con pemfigo e pemfigoide (P / P) possono essere d'accordo che può essere molto difficile e doloroso nei primi mesi della loro condizione. Come paziente pemfigoide, ho imparato come applicare medicazioni (grandi e piccole), sviluppato un programma di auto-cura e ho adottato uno stile di abbigliamento e un livello di attività adeguati alle mie esigenze. Ho discusso il mio piano di assistenza con il mio medico di medicina interna, il dermatologo, il dentista, l'igienista dentale e il chirurgo orale, che hanno approvato tutti. I seguenti suggerimenti possono essere utili, come imparare a prendersi cura della nostra pelle prendendo e applicando farmaci, detergenti, idratanti, medicazioni e stare comodi. Rivedi questo articolo al tuo medico prima di implementare queste idee.

Self-Care

Innanzitutto, prima di acquistare qualsiasi tipo di prodotto per la cura, chiedi al tuo dermatologo se consiglia di utilizzare o di evitare qualcosa di specifico. (Prendi in considerazione eventuali allergie, come il lattice.) Controlla con la tua compagnia assicurativa e vedi se contribuiranno a pagare per qualsiasi prodotto. Molti negozi online potrebbero essere più economici e offrire prezzi scontati. Puoi anche lavorare con la tua compagnia assicurativa o con il Conto di risparmio sanitario (HSA) quando acquisti prodotti per la cura.

Quando si applicano o cambiando medicazioni, lavarsi le mani con acqua e sapone e usare i guanti. In accordo con la guida del mio dermatologo, ho tenuto le unghie (mani e piedi) corte per evitare di ferirmi la pelle o di diffondere infezioni. (Si prega di discutere l'applicazione di eventuali farmaci topici con il proprio dermatologo.) Per una piccola area, ho applicato la crema steroidea topica e vaselina con un Q-tip. Se si trattava di un'area più ampia (più di 4 × 4 pollici) ho schiacciato un piccolo film di vaselina e crema steroidea topica sulla mia mano guantata non dominante e ho applicato la miscela sulla zona interessata con la mia mano dominante. Il mio dermatologo mi aveva precedentemente istruito sulla quantità esatta da usare quando si applica uno steroide topico per evitare di danneggiare la pelle. Inoltre, mi sono assicurato che l'apertura o la bocca del tubo del farmaco non mi toccasse la pelle per evitare l'infezione. La vaselina mantiene umida la pelle danneggiata, e io uso ancora il detergente e l'idratante Cetaphil quando mi prendo cura della mia pelle e dei miei capelli (lo trovo molto facile da usare). Uso anche guanti non in lattice quando mi prendo cura della mia pelle.

Entrambi i pad antiaderenti e regolari sono disponibili in varie dimensioni e sono facili sulla pelle. Anche le bende morbide sono molto facili da indossare e non si attaccano alla pelle o ai capelli. Molte linee di prodotti forniscono bende e cuscinetti per la pelle sensibili che non causano dolore durante la rimozione. Il bendaggio in garza può aiutare a mantenere i pad in posizione, e la rete elastica elasticizzata può aiutare a mantenere bende e garze in posizione. Infine, il nastro delicato è un ottimo prodotto che aderisce bene alla pelle e si rimuove facilmente. Assicurati di rivedere esattamente come utilizzare questi e tutti i prodotti quando ti prendi cura della tua pelle, compresa la frequenza con cui controllare e cambiare le medicazioni, con il tuo medico. Ho trovato utile scrivere tutte le istruzioni, i farmaci e i prodotti medici. Ho imparato rapidamente quali prodotti funzionano bene e se acquistarli localmente in un negozio, in farmacia o online. Ho instaurato un rapporto positivo e di squadra con tre farmacie locali dove ho ordinato i miei farmaci e prodotti per la cura.

Dentale

Continuo a lavorare con il mio dentista, igienista dentale e chirurgo orale per gestire la mia igiene orale. Ricevo le pulizie dentali ogni quattro mesi invece dei sei mesi tipici dal mio igienista dentale secondo le indicazioni del mio chirurgo orale. Uso spazzolini morbidi per bambini per lavarmi i denti, morbido filo interdentale e un prodotto chiamato Biotene, disponibile in vari gusti. Mi lavo delicatamente i denti dopo i pasti e il filo interdentale una volta al giorno. Porto con me i miei prodotti dentali, i farmaci e tutti i prodotti per la medicazione in un sacchetto del pranzo; è molto facile da trasportare e mantiene tutte le mie esigenze mediche a portata di mano e discrete.

Abbigliamento

Come molti pazienti P / P, sono stata erroneamente diagnosticata per mesi. Di conseguenza, molti dei miei vestiti sono stati rovinati. Dopo che mi è stato diagnosticato, la combinazione di peso aggiunto da vari farmaci e medicazioni fatte indossare vestiti caldi e molto a disagio. Indossare abiti da lavoro, pantaloni, gonne, maglioni, maniche, camicette e jeans mi faceva male la pelle e mi faceva ancora male! Ho trovato utile indossare indumenti sportivi leggeri di colore scuro con tecnologia di raffreddamento a stoppino. Indossavo colori scuri perché gli steroidi per uso topico si colorano e sono molto difficili da rimuovere.

Nel corso del tempo il mio stile è mutato in pantaloncini sportivi pullover leggeri, camicie pullover a manica corta, camicie a maniche lunghe leggere, pantaloni sportivi (niente felpe o pantaloni yoga), biancheria intima di cotone e calzini. Ho evitato camicie button-down, anelli, orologi o gioielli. Mi sono assicurato di indossare cappelli e giacche leggere e guanti all'esterno. Ho imparato che se i miei vestiti mi lasciavano respirare, mi sentivo fresco e leggero, avevo qualcosa su cui lavorare. Ho trovato scarpe da ginnastica e pantofole morbide e atletiche che hanno funzionato meglio per me invece che per le scarpe. Abbiamo anche mantenuto la casa fresca e ho evitato l'esposizione al calore o alla luce del sole per lunghi periodi di tempo.

Lifestyle

La mia famiglia e io abbiamo sviluppato un programma dopo la guida del mio team medico. Abbiamo installato un armadietto nel bagno che conteneva tutti i miei farmaci, medicazioni e forniture mediche. Il mio programma comprendeva il controllo di eventuali aree di pelle danneggiata (controllo della ferita), la doccia con acqua tiepida e Cetaphil, il cambio delle medicazioni e il cambio di vestiti comodi. Dopo questo, ho fatto un altro controllo della ferita sulla mia bocca. Poi mi lavai delicatamente la bocca con acqua fredda e spazzolata con Biotene usando uno spazzolino da denti morbido per bambini. Ho trovato che usare un prodotto chiamato "bocca magica" mi ha aiutato molto con le mie dolorose afte. (Questo prodotto può essere acquistato solo con una prescrizione.)

Ho lavorato con un dietologo per identificare gli alimenti che rispondevano alle mie esigenze nutrizionali e mi impedivano di aumentare di peso a causa di poca attività e farmaci. La mia dieta consisteva in varie zuppe, brodi, pop congelati e cibi morbidi cotti. Questo ha aiutato moltissimo e presto ho sviluppato un menu. Prendevo i farmaci secondo il programma e continuavo a leggere, a guardare la TV e i film, a fare puzzle di parole, a fare arte, a fare il bucato, a fare brevi passeggiate ea seguire il golf. Il golf è una mia passione e ha davvero aiutato a distogliere la mia attenzione. La nostra chiesa mi ha aiutato con visite, pasti ed esplorando la mia fede. Ho usato la meditazione, il rilassamento dello stress, lo yoga gentile, la musica rilassante e ho iniziato a vedere un terapeuta autorizzato. Ci siamo anche impegnati con l'International Pemphigus and Pemphigoid Foundation (IPPF), e sono stati il ​​massimo aiuto. Consiglio vivamente che tutti i nuovi pazienti controllino gli IPPF pagina Facebook, account Twitter, visita il sito webe altre incredibili risorse.

sonno

Ho cercato di rimanere occupato tutto il giorno mentre ero a casa. Alcuni farmaci come gli steroidi possono rovinare il programma del sonno. Ho lavorato con il mio medico per identificare i farmaci che hanno aiutato con prurito, sonno, depressione, ansia e sbalzi d'umore. Ho scoperto che prendere i miei farmaci steroidi orali la mattina presto non mi ha influenzato tanto di notte durante l'ora di andare a letto. Inoltre, ha anche funzionato per me assumere un antistaminico orale a basso dosaggio (Benadryl) due volte al giorno.

Ho scoperto che dormire su un divano con lenzuola leggere e morbidi cuscini mi ha aiutato a rimanere in una posizione di sonno supportato, il che mi ha impedito di girare tutta la notte e danneggiare i miei vestiti. Se non riuscivo a dormire, avevo una lista di attività da fare mentre non svegliavo la mia famiglia. Ho anche avuto dei farmaci se non riuscivo a dormire o mi sono fatto prurito. Ti consiglio di tenere la tua casa (o almeno una stanza dove trascorri il tuo tempo) fresca, silenziosa e piena di varie attività come TV, film e libri. Questo può essere utile durante l'ora di andare a letto, e anche rilassarsi in una brutta giornata quando è necessaria una distrazione.

Work

Ho usato il Family Medical Leave Act (FMLA) per prendere una pausa dal lavoro. Sono rimasto in costante contatto con il mio datore di lavoro e, di conseguenza, mi hanno supportato molto. Sono stato in grado di tornare a lavorare diverse settimane dopo part-time, e quindi a tempo pieno. Questa è stata una decisione che ho preso con la mia famiglia e l'intero team di assistenza.

Tempo

Nel corso del tempo, le lunghe ore di cura delle ferite, menu speciali, cure dentistiche, notti insonni e scioglimenti si sono attenuate dalla mia diagnosi di 2016 a febbraio. Da qualche parte nel processo, ho imparato cosa ha funzionato, sviluppato nuovi modi di gestire e gestire e utilizzare le risorse. La mia famiglia e io siamo molto ben informati sul pemfigoide bolloso (BP) e facciamo parte della comunità IPPF. Non viviamo solo con la BP, stiamo prosperando.

Giovedì, giugno 7th, la FDA ha approvato Rituxan per il trattamento di adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV).

Rituxan è la prima terapia biologica approvata dalla FDA per il fotovoltaico e il primo importante progresso nel trattamento del fotovoltaico in più di 60 anni. La FDA ha precedentemente concesso a Rituxan la Priority Review, la Breakthrough Therapy Designation e la designazione di farmaco orfano per il trattamento del PV. Con questa decisione, Rituxan è ora approvato per il trattamento di quattro malattie autoimmuni.

"La nostra speranza è che questo annuncio apra la porta all'approvazione di altre indicazioni nelle nostre malattie e inauguri una rinnovata attenzione ai trattamenti disponibili", ha dichiarato Marc Yale, direttore esecutivo dell'International Pemphigus & Pemphigoid Foundation.

L'approvazione della FDA si basa sui dati dello studio Ritux 3, uno studio controllato, randomizzato e controllato da Roche, condotto in Francia, che utilizzava il prodotto rituximab approvato dalla Roche e approvato dall'Unione Europea come materiale per studi clinici. Lo studio ha confrontato il regime di Ritux 3 (prodotto rituximab approvato dall'UE più corticosteroidi a breve termine [CS]) a CS da solo come trattamento di prima linea in pazienti con pemfigo di nuova diagnosi, da moderato a severo. L'endpoint primario dello studio era la remissione completa al mese 24 senza l'uso di steroidi per due o più mesi. (Remissione completa definita come epitelizzazione completa e assenza di lesioni nuove e / o accertate).

I risultati dello studio hanno mostrato che il 90 percentuale dei pazienti PV trattati con il regime Ritux 3 ha raggiunto l'endpoint, rispetto al 28% dei pazienti PV trattati con CS da solo. Questi risultati hanno supportato l'efficacia di Rituxan nel trattamento di pazienti con PV da moderata a grave, mentre si assottigliavano dalla terapia CS. Questi risultati sono stati pubblicati in The Lancet a marzo 2017.

Un gruppo internazionale di esperti ha chiamato il gruppo di consenso internazionale sulle malattie bollose recentemente ha fornito nuove raccomandazioni sulla diagnosi e la gestione del pemfigo nel Ufficiale dell'American Academy of Dermatology. Sulla base delle attuali linee guida europee sul trattamento, è stato utilizzato un processo di indagine Delphi per raggiungere il consenso di esperti internazionali. Il consenso include la raccomandazione di utilizzare un anticorpo monoclonale anti-CD20 (Rituxan) e corticosteroidi come opzioni di terapia di prima linea per il pemfigo da moderato a severo.

Il ruolo di IPPF

L'IPPF mira a fungere da fonte primaria di informazioni per te in merito a questo trattamento approvato ed è disponibile per rispondere alle tue domande nei prossimi mesi. Se si sta prendendo in considerazione Rituxan come potenziale terapia, consultare il proprio medico. Informali della tua storia medica e chiedi dei potenziali effetti collaterali.

I IPPF Allenatori Peer Health (PHC) sono pazienti pemfigo e pemfigoide che aiutano più di 1,200 pazienti e assistenti sanitari ogni anno. Queste PHC appositamente addestrate riducono l'ansia e l'incertezza del paziente fornendo allo stesso tempo una conoscenza imparziale delle malattie e del trattamento. Puoi trovare i nostri PHC che coinvolgono la community attraverso social media, email, telefonate e supporto di persona. L'obiettivo del nostro programma PHC è di garantire che aiutiamo ogni persona che ha bisogno di assistenza nel più breve tempo possibile.

Soluzioni di accesso Genentech

Genentech è la compagnia farmaceutica che produce Rituxan (rituximab). Soluzioni di accesso Genentech è una risorsa per le persone che considerano Rituxan come un'opzione di trattamento. Può valere la pena contattare direttamente Access Solutions indipendentemente dal fatto che tu abbia o meno un'assicurazione sanitaria.

Access Solutions potrebbe essere in grado di aiutare da:

  • Controllo della copertura assicurativa e dei costi
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Può essere difficile da accettare la notizia di una malattia cronica per tutta la vita. Potrebbe essere più facile capire la diagnosi di appendicite quando è necessaria una procedura, o farmaci per curare un raffreddore, o la necessità di usare le stampelle per un paio di mesi a causa di un osso rotto. Ma accettare una malattia come l'asma, il diabete, il lupus, il pemfigo o il pemfigoide può essere più difficile. Gestire la tua vita prima inizia con una strategia per vivere con le tue condizioni mediche.

Ecco alcune strategie che possono aiutarti a gestire e gestire una condizione medica.

Accettazione:
È normale sentirsi sorpresi, avere domande e persino risentirsi della diagnosi di una condizione medica a lungo termine che richiede una gestione. Accettare una diagnosi, conoscere la tua malattia e assumerti la responsabilità di gestire la tua condizione ti aiuterà ad acquisire le competenze necessarie per prenderti cura di te stesso.

Comprendi le tue condizioni:
Impara tutto ciò che puoi sulle tue condizioni mediche, inclusi segni, sintomi, diagnosi, trattamento, cure speciali, farmaci, assicurazione, riacutizzazioni, assistenza sanitaria comportamentale, nutrizione, esercizio fisico e ricerca continua. Potrebbe essere utile e tenere un diario di questi dettagli.

Fai in modo che il tuo medico e specialisti medici siano i tuoi partner in cura:
Collaborare con il proprio medico e collaborare con loro per includere gli specialisti appropriati per la cura in termini di trattamento e gestione delle condizioni a lungo termine. Tieni un diario e condividilo con il tuo team sanitario per quanto riguarda le domande che potresti avere e annota le linee d'azione che vengono prese per rispondere a tali domande. Questo aiuterà a coordinare le cure tra te e i tuoi specialisti.

Fai un investimento sano in te stesso:
Investire nel tempo ora per apportare modifiche di stile di vita sano che il team sanitario raccomanda. Prendere provvedimenti per migliorare la tua vita in questi modi può essere utile a lungo termine. Non ero solo molto debole, ma mi sentivo anche stressato durante il mio trattamento iniziale di pemfigoide bolloso (BP). Oltre alle mie cure mediche, il mio medico raccomandava brevi passeggiate, yoga gentile, meditazione ed esplorazione della mia fede. Ho iniziato a sentirmi meglio e più forte dopo aver seguito la guida del mio medico.

Ne fanno un affare di famiglia:
Mentre si apportano cambiamenti nello stile di vita per gestire condizioni croniche come il pemfigo volgare (PV) o la BP, è importante mantenere amici o familiari nella propria vita. Molto probabilmente sono preoccupati per te e vogliono essere nella tua cerchia di relazioni per supportarti. Lascia che amici e parenti sappiano come possono aiutarti.

Gestisci i tuoi farmaci:
Conoscere i farmaci che prendi, i possibili effetti collaterali, il dosaggio e come prenderli è importante. Conserva sempre un elenco di queste informazioni e modificalo ogni volta che il medico modifica le tue prescrizioni. Inoltre, tieni a portata di mano il nome e il numero del tuo farmacista se hai domande.

Gestisci i tuoi bisogni di salute comportamentale:
La gestione di una grave malattia o di una condizione di salute cronica può sembrare opprimente. Condividi con il tuo dottore se hai un momento difficile e discuti i vantaggi del counseling, dei farmaci e di altre terapie. Ci sono molte app per computer e telefono che possono aiutare con la memoria, gli elenchi o la nebbia del cervello. Check-out questo articolo su The Mighty per maggiori informazioni.

Risorse:
L'International Pemphigus & Pemphigoid Foundation (IPPF) è una ricca risorsa che offre una vasta gamma di informazioni, tra cui allenatori, biblioteca, webinar, gruppi di supporto, aggiornamenti di ricerca, conferenze e social media. Visita https://www.pemphigus.org/ per maggiori informazioni.

Anche se non si dispone di una condizione medica, è sempre consigliabile avere le informazioni mediche accessibili "in caso di emergenza" (ICE). È una buona idea indossare un braccialetto di allerta medica o portare con sé un documento medico, ma dal momento che molte persone portano un cellulare in ogni momento, è una buona idea usare o installare un'app di salute. Potrebbe esserci un simbolo ♥ come icona della salute sullo schermo.

Un'app di identificazione medica contiene tutte le informazioni pertinenti, comprese le eventuali condizioni mediche. Ho "in remissione dal pemfigo volgare", insieme alle mie altre condizioni. Puoi dichiarare di avere una delle malattie rare P / P, o il diabete, o l'artrite reumatoide, o che hai un pacemaker. Elenca le tue allergie e reazioni, il nome e il numero di telefono del medico di base o dello specialista, i farmaci attuali e un contatto di emergenza. L'app può anche includere l'altezza e il peso, che è importante per i farmaci somministrati mentre si è in cura di un paramedico o del pronto soccorso.

A febbraio 2017, l'IPPF è entrato a far parte dell'istituto del Paziente di advocacy (PAC) del National Institute of Dental and Craniofacial Research (FNIDCR). Questo gruppo è composto da organizzazioni di difesa dei pazienti le cui condizioni e malattie dei membri dei pazienti includono una componente orale e hanno un interesse nella ricerca sostenuta dalla NIDCR. Il gruppo è supportato dall'American Association for Dental Research (AADR).

L'AADR e il FNIDCR terranno un giorno di advocacy su Capitol Hill martedì, febbraio 27. Membri e sostenitori dei pazienti si incontreranno con membri del personale del Congresso e della Hill per sostenere la ricerca dentale, orale e craniofacciale. Sottolineeranno l'importanza degli investimenti nella ricerca biomedica e nei programmi di salute orale che hanno un impatto sulle persone nei loro stati d'origine e non solo.

L'IPPF ha avuto il piacere di intervistare Lindsey Horan, Assistant Director of Government Affairs di AADR per il loro 2018 Advocacy Day e importanti questioni legislative.

IPPF: qual è il tuo obiettivo per il tuo giorno di advocacy? Cosa speri di ottenere?
Lindsey Horan (LH): Il nostro obiettivo principale per Advocacy Day è quello di educare e aumentare la consapevolezza per la ricerca dentale, orale e craniofacciale con membri del Congresso e dello staff del Congresso.

Come sostenitori della ricerca orale e portatori di interesse, sappiamo che la salute orale è parte integrante della salute generale, ma è fondamentale sottolineare ai responsabili politici che stanno valutando priorità in competizione e che sono responsabili della distribuzione di fondi federali tra agenzie governative e programmi. The Hill visita i nostri membri in occasione di Advocacy Day e ha l'opportunità di dimostrare la natura di vasta portata della ricerca sulla salute orale e, soprattutto, di condividere le loro storie personali - se è la storia di un paziente la cui vita è stata influenzata da un orale malattia o condizione, o un ricercatore il cui lavoro sta plasmando positivamente la traiettoria dell'assistenza dentale e orale che forniamo in questo paese.

IPPF: quali questioni legislative sono prioritarie per l'AADR / FNIDCR quest'anno? Perché sono importanti?
LH: Le nostre priorità legislative per AADR e gli Amici della NIDCR saranno coerenti con le priorità di 2017 e riguardano in larga misura la garanzia del massimo finanziamento federale per la ricerca orale e i programmi di salute orale. Mentre questo certamente include il National Institutes of Health e l'Istituto nazionale di ricerca dentale e cranio-facciale (NIDCR), sosteniamo anche le agenzie il cui lavoro tocca la ricerca orale in alcune funzioni, come i Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie e il Centro nazionale per la salute Statistiche e Agenzia per la ricerca e la qualità nel settore sanitario.

Concentrare fortemente il nostro portafoglio legislativo sugli stanziamenti è un riflesso dell'ambiente fiscale e politico in cui operiamo. Il Congresso deve prendere decisioni difficili su come affrontare un debito e un deficit federale crescenti, e vogliamo assicurare che non vengano fatti tagli miopi nel nome del risparmio. In assenza della nostra comunità che parla apertamente di queste agenzie e programmi federali, i legislatori vedranno uno scenario win-win: essere in grado di tagliare i finanziamenti con un push back minimo o nullo.

IPPF: Cosa possono fare coloro che non sono in grado di frequentare l'Advocacy Day a Washington per difendere localmente?
LH: C'è così tanto che può essere fatto localmente, anche da casa, alla ricerca orale del campione per tutto l'anno.

Innanzitutto, è importante ricordare che i membri del Congresso non sono a Washington, durante tutto l'anno. Tornano regolarmente a casa per incontrare i loro elettori, e queste visite sono grandi opportunità per le persone di esprimere le loro priorità o preoccupazioni. Iscriviti ai servizi di posta elettronica dei tuoi funzionari eletti per conoscere i prossimi municipi o altri eventi in cui potresti avere l'opportunità di parlare con loro. Alla fine della giornata, gli elettori sono le persone che i membri del Congresso vogliono sentire dalla maggior parte!

Inoltre, non sottovalutare il potere dei social media. Praticamente tutti i senatori e i rappresentanti sono attivi su Twitter, Facebook e altre piattaforme di social media e prestano loro attenzione. Anche se apparentemente insignificanti, la ricerca ha dimostrato che non ci vogliono molti tweet su un dato argomento per il personale a prestare attenzione, specialmente se i tweet provengono da costituenti (e i costituenti dovrebbero identificarsi come tali nei loro tweet).

IPPF: hai avvisi di advocacy o modi per rimanere aggiornato durante l'anno su importanti questioni legislative?
LH: Assolutamente. Vogliamo assicurarci che la nostra comunità sappia come gli sviluppi a livello federale possono avere un impatto più ampio sul nostro campo e sull'impresa di ricerca.

La prima risorsa che consiglierei è il nostro blog sugli affari governativi e sulla politica scientifica (http://ga.dentalresearchblog.org), che viene regolarmente aggiornato con advocacy e notizie politiche. E per facilitare i lettori, c'è un'opzione per iscriversi al blog, quindi i nuovi post verranno direttamente alla tua email. Pubblichiamo anche informazioni sul nostro account Twitter (@DentalResearch). Questi sono ottimi posti per conoscere nuovi avvisi di azione o opportunità di coinvolgimento.

Ci sono anche una serie di opportunità disponibili attraverso l'adesione ad AADR (http://www.iadr.org/AADR/Join-Renew/Join-Us) per coloro che vogliono impegnarsi ulteriormente, come la potenziale opportunità di servire in comitati come la nostra commissione per gli affari governativi e di unirsi a noi a Capitol Hill per l'Advocacy Day.

IPPF: C'è qualcos'altro che vorresti condividere?
LH: So che le persone spesso evitano la difesa per una serie di motivi: si preoccupano di portare la politica sul posto di lavoro, sono scoraggiati dal termine o non vedono il punto. A questo direi:

  1. Come cittadino americano, hai il diritto di presentare una petizione al tuo governo come delineato nella Costituzione. È vero che molti datori di lavoro hanno regole relative al patrocinio, ma non vi vietano come singolo cittadino di essere in grado di difendere. Per chiarire cosa è e cosa non è permesso, parla con il governo o il personale degli affari pubblici della tua organizzazione o istituzione.
  2. Per coloro che non capiscono o sono scoraggiati dal termine "advocacy", pensate ad esso come educazione. Quando raggiungi i membri del Congresso, condividi la tua storia, spiegando il tuo lavoro o dimostrando come un programma stia facendo la differenza nella tua comunità. Membri del Congresso e dello staff del Congresso sono alle prese con sovraccarico di informazioni. L'incontro con loro offre l'opportunità di condividere ciò che sapete in modo che possano capire meglio il problema e come si inseriscono nelle loro priorità legislative.
  3. Infine, l'advocacy fa la differenza. Mentre una telefonata, un tweet o un'e-mail sembrano troppo piccoli per essere significativi, si sommano, e lo abbiamo visto più e più volte. Proprio di recente, una disposizione nella prima versione della legge fiscale della Camera che chiede di esentare le tasse scolastiche degli studenti laureati in quanto entrate ha ricevuto tanta respinta dalla comunità che è stata rimossa nella legislazione finale. Parlare e parlare della materia!

Un enorme grazie a Lindsey Horan per aver dedicato del tempo a rispondere alle nostre domande!

Quest'anno, il coordinatore dell'ambasciatore per la sensibilizzazione dell'IPPF, Bryon Scott, parteciperà a Advocacy Day a Capitol Hill. Non vediamo l'ora di aggiornarti sulla sua esperienza e sul risultato della sua difesa.

Ora che sai cosa ti è stato diagnosticato, è importante che tutti i medici che ti trattano siano a conoscenza del pemfigo e del pemfigoide (P / P).

Questo include il pemfigo volgare, il pemfigoide bolloso, il pemfigoide della membrana mucosa (noto come pemfigo oculare cicatriziale), il pemfigo foliaceo, il pemfigo vegetale, il pemfigo di IgA, il pemfigo paraneoplastico o il pemfigoide gestazionale.

Tutte le malattie autoimmuni rare P / P sono condizioni vesciche della pelle. I farmaci steroidi sono spesso raccomandati in associazione con una terapia immunosoppressiva al fine di ridurre i dosaggi di steroidi e portare il paziente alla remissione (o almeno, su un programma di mantenimento a basso dosaggio).

Poiché questa è una condizione che colpisce la pelle, qualsiasi intervento invasivo richiederà un aggiustamento ai farmaci prima e dopo la procedura. Questo include il lavoro dentale (es. Estrazione dentale). Sicuramente per sostituzioni di ginocchio, protesi d'anca e qualsiasi altra procedura invasiva.

Pertanto, è molto importante consigliare il medico di base, il dentista, l'internista, il reumatologo, l'ob-gin e qualsiasi altro professionista medico che si sta vedendo regolarmente. Ogni medico deve conoscere la nuova diagnosi e i farmaci che sta assumendo, compresi eventuali aggiustamenti durante i trattamenti, in modo che possano tenere traccia.

Tutta la tua squadra medica sta lavorando insieme per mantenerti in buona salute e mantenere tutti nel circuito è a tuo vantaggio.

Rebecca Oling e il dott. Cataldo Leone

Non è stato facile arrivare a questo incontro. Dopo un viaggio di quattro ore in treno, ho deciso di andare a piedi al mio hotel, a circa due miglia di distanza. Era l'ora di punta, giorni dopo una grande tempesta di neve. Boston era fredda, e le strade erano affollate di traffico a malapena visibile al di là di cumuli di neve annerita. La passeggiata non era né rinfrescante né pittoresca; finì con un guanto di tossicodipendenti fuori dalla clinica del metadone vicino al mio hotel. Non appena sono arrivato nella mia stanza d'albergo quando squillava il telefono. Era in anticipo e io ero passato. Ognuno ha una storia.

C'è un detto che non si dovrebbe mai essere troppo occupati per incontrare qualcuno di nuovo. Molti di noi sono così stanchi o esausti che dimentichiamo di tenere una porta, di lasciare che qualcuno salti una fila di alimentari, di fermarsi per qualcuno che sembra perso. O, in questi giorni, anche per cercare. Il mese scorso, durante quel viaggio post-neve a Boston, ho colto l'occasione per organizzare un incontro con Cataldo Leone, DMD, preside per gli affari accademici e professore di parodontologia e biologia molecolare e cellulare presso la Boston University (BU).

Fu subito evidente che il dottor Leone era il tipo di persona che si prende il tempo per essere gentile. Era pensieroso e non avrebbe potuto essere più accomodante, offrendosi di venirmi a prendere direttamente al mio hotel. Da lì, ci dirigemmo verso un ristorante preferito, dove aveva molto bisogno di affari da svolgere: confermando gli accordi per il brunch di compleanno di sua madre Carmella la domenica seguente.

Gli studenti si mostrano - a volte per fame e in cerca di pizza gratis - spesso con una intensa curiosità per l'opportunità di incontrare qualcuno con una malattia rara che potrebbero vedere un giorno nella pratica.

Il dottor Leone è stato catturato da un'intervista, non solo perché è una persona così impegnata, ma anche perché ha preso parte di ciò che l'IPPF ha fornito nelle presentazioni degli educatori dei pazienti e l'ha adattato alle sue esigenze alla BU. Come parte del Programma di sensibilizzazione IPPF, gli educatori dei pazienti visitano le scuole dentali e parlano agli studenti di corsi di patologia orale sui loro percorsi diagnostici. Queste presentazioni sono abbinate a informazioni sulla malattia clinica. L'obiettivo è quello di garantire che gli studenti ricordino ciò che hanno appreso e capiscano l'importanza della diagnosi precoce sia dal punto di vista clinico che emozionale. Ma non è proprio così che la storia è andata alla BU per l'IPPF.

L'IPPF ha presentato alla BU due volte in tanti anni. Abbiamo a lungo chiesto a queste esperienze di far parte del curriculum, come una sorta di requisito. Il dottor Leone ha ritenuto che farlo diventare un requisito rischi gli studenti che arrivano con secondi fini, vale a dire ottenere il merito. L'anno scorso, il dott. Leone ha agito in base a una comprensione viscerale che offrire queste "opportunità di apprendimento all'ora di pranzo" è stato memorabile ed efficace abbastanza da valere la pena cercare pazienti con altri disturbi rari. Gli studenti si mostrano - a volte per fame e in cerca di pizza gratis - spesso con una intensa curiosità per l'opportunità di incontrare qualcuno con una malattia rara che potrebbero vedere un giorno nella pratica.

Con questo approccio, il Dr. Leone ha creato una sorta di comunità di pratica. Non era quello che ci aspettavamo quando l'IPPF ha iniziato il Programma Educatore per il Paziente, ma questa è la bellezza di ciò che Boston ha fatto. Piuttosto che abbandonare del tutto l'opportunità, la dott.ssa Leone ha lavorato a stretto contatto con Kate Frantz, responsabile del programma di sensibilizzazione IPPF, per garantire che la partecipazione della BU fosse allineata con le linee guida del programma. Il Programma di sensibilizzazione dell'IPPF può in genere pagare i viaggi e le spese degli oratori se la scuola può soddisfare un requisito di presenza di persone 100. Poiché la BU ha così apprezzato il programma, si sono offerti di sponsorizzare la visita dell'IPPF. Con circa gli studenti 80 che frequentemente partecipano alle presentazioni del pranzo, dai commenti emerge che gli studenti stanno attivamente imparando lezioni che ricorderanno per anni a venire.

"Sappiamo che ogni scuola è unica", ha detto Frantz. "In definitiva, la cosa più importante è aumentare la consapevolezza del pemfigo e del pemfigoide. La Boston University è un fantastico esempio di scuola con una visione unica che è disposta a collaborare con noi per trasformare questa visione in realtà. "

Circa 10 a 15 per cento del corpo studentesco della BU School of Dental Medicine sceglie questo arricchimento senza allettamenti, secondo il dott. Leone, giustificando ulteriormente l'investimento. Gli studenti hanno il tempo di presentarsi. I suoi occhi brillano mentre ammette che gli piacerebbe fare una valutazione più reale di questi programmi. È anche pronto a sottolineare che la valutazione è uno strumento per misurare l'impatto e che puoi già sentire che la "palla sta rotolando". L'approccio educativo del paziente ha un impatto proprio perché è personale "quando interagisci con le persone. Come persone per le persone è sempre meglio di una dimensione. "

Parte del successo multidimensionale delle opportunità di arricchimento della BU School of Dental Medicine deve essere accreditata al Dr. Yoshiyuki Mochida. Quando iniziò a lavorare alla BU in 2009, gli interessi del dottor Mochida riguardavano le malattie rare che interessavano i tessuti craniofacciali. Per lo più, aveva lavorato sulla dentinogenesi imperfetta (una malattia ereditaria rara in cui i denti sono scoloriti, spesso traslucidi e si rompono facilmente). Fu contattato dal fidanzato di una donna con la malattia che deve aver visto il suo nome associato alla ricerca sull'argomento. Anche la figlia della donna ha sofferto della stessa malattia. La dottoressa Mochida ha aiutato a configurarli come pazienti nella clinica della BU. In 2015, una seconda famiglia lo ha contattato. Questa volta si trattava di chiedere aiuto in una compagnia assicurativa (la dentinogenesi imperfetta non è coperta in Massachusetts perché è considerata un problema dentale congenito. una stato-New York). I problemi affrontati dai pazienti sono diventati i problemi del Dr. Mochida, e questo lo ha portato dalla ricerca all'azione. In quello stesso anno, l'IPPF inviò Becky Strong alla BU come educatrice del paziente, e la coppia si incontrò.

La consapevolezza è situazionale. Riguarda il contesto. Riguarda la scena e la storia.

"Mi ha colpito il fatto che questa potesse essere una serie", ha detto il dottor Mochida. Potrebbe essere utile agli studenti odontoiatri solo per comprendere queste complesse questioni di sensibilizzazione e difesa nel momento in cui intraprendono la loro carriera professionale. Forse il P / P, come la Dentinogenesi Imperfetta, viene ereditato, influenzando le preoccupazioni del paziente sull'avere un figlio. Forse il pemfigo e il pemfigoide non sono incontri quotidiani nella pratica clinica, ma i medici vedranno queste o simili malattie - con tutti i loro sintomi e le complicazioni associate. Il dott. Mochida sentiva che era assolutamente necessario chiarirlo ai suoi studenti. "Mi ero già acceso sul percorso della malattia rara e il paziente ha bisogno", ha spiegato, "ma gli studenti potrebbero non pensare a tutti quei fattori che influenzano il successo finale di un paziente."

La dottoressa Mochida si avvicinò al dottor Leone con l'idea di una serie di arricchimenti. Ha quindi contattato l'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari (NORD) per trovare altri oratori pazienti. NORD ha indirizzato il dott. Mochida all'IPPF. Sebbene i medici abbiano spesso usato pazienti reali come modelli di un problema o di un altro, l'idea di collaborare con i pazienti come educatori - veri esperti nelle proprie esperienze e percorsi diagnostici - è uno sviluppo eccitante e nuovo. Secondo Mary Dunkle, Vicepresidente per le iniziative educative presso NORD, il programma IPPF è un "servizio eccellente" che è "assolutamente innovativo".

In effetti, NORD ha iniziato a vedere il valore di un tale servizio tre anni fa quando ha inviato un contingente di pazienti alla conferenza annuale dell'American Medical Student Association. Dunkle era agganciato. "Sono rimasto colpito dal numero di studenti che ci hanno detto lì, o che in seguito mi hanno scritto che avrebbero" ricordato questo per il resto della mia vita "." È un modo efficace per addestrare l'intero clinico: ricordare loro che i pazienti sono persone, ognuna con una storia di malattia unica.

Per l'IPPF, partner come NORD possono aiutare a trasmettere storie di pazienti a un pubblico più ampio, aprendo anche la strada ad altri pazienti per condividere le loro esperienze. Sebbene il programma di NORD sia più nuovo di quello di IPPF, la "domanda è lì", afferma Dunkle. "Spesso riceviamo richieste per vari eventi della comunità, non necessariamente in classe." Questa è una distinzione importante dall'interesse dell'IPPF sui legami curriculari. Comunque succede, le storie "vanno con questi studenti per il resto della loro vita".

Esistono una miriade di modi per comunicare storie di pazienti, soprattutto quando le opportunità condivise hanno un senso per un'organizzazione e i suoi pazienti. Come paziente ed ex consigliere, ciò che più conta per me è che ci sono persone appassionate che non hanno paura di raccontare le loro storie con un obiettivo chiaro in mente, anche se non inizia nel modo in cui abbiamo immaginato. La consapevolezza è situazionale. Riguarda il contesto. Riguarda la scena e la storia. E anche se non possiamo mai essere "troppo occupati per incontrare qualcuno di nuovo", non dovremmo mai essere così miope da ignorare le opportunità che la vita presenta quando le nostre storie si incontrano. Qual è la tua storia? In che modo aprirsi ad esso, imparare a raccontarlo e capire come si interseca con gli altri cambia lo status quo?

L'International Pemphigus and Pemphigoid Foundation (IPPF) è lieta di annunciare la disponibilità di un programma di sussidi per incoraggiare e sostenere la ricerca orientata al paziente di pemfigo e pemfigoide. L'intento di queste sovvenzioni è sostenere progetti di ricerca ben definiti che hanno un beneficio specifico per migliorare il trattamento, la salute, la gestione della malattia o la diagnosi di persone con pemfigo e pemfigoide. Saranno inoltre presi in considerazione studi che contribuiscono al corpo delle conoscenze mediche su pemfigo e pemfigoide.

Il pemfigo e il pemfigoide sono rari disturbi autoimmuni in vescica con un'incidenza annuale stimata degli USA di circa 2,500 e incidenza mondiale di persone 40,000-50,000. Queste condizioni sono difficili da diagnosticare e debilitanti per i pazienti. Se esteso, la formazione di vesciche può portare a perdita di liquidi, infezioni e deturpazioni potenzialmente letali. Il pemfigo e il pemfigoide possono anche causare un danno significativo alla pelle, compresa la perdita di unghie e l'alterazione della pigmentazione, rendendo la tempestività dell'intervento e il trattamento essenziali per la prevenzione della disabilità. Il pemfigo e il pemfigoide attualmente non hanno cura.

"Il programma di sussidi IPPF contribuirà a fornire fondi per la ricerca di malattie i cui pazienti hanno esigenze mediche insoddisfatte", ha dichiarato Marc Yale, direttore esecutivo dell'IPPF. "Speriamo che questo programma incoraggi il progresso nella ricerca orientata al paziente in pemfigo e pemfigoide".

L'IPPF prevede di assegnare le sovvenzioni annuali di 4-8 in 2017 con valori che vanno da $ 25,000 a $ 50,000. Le borse di ricerca IPPF sono attualmente aperte a candidati con sede negli Stati Uniti

Programma applicativo

  • La lettera di intenti per FY 2017 è febbraio 28, 2017
  • La scadenza per l'iscrizione per FY 2017 è marzo 31, 2017
  • Gli annunci del premio FY 2017 saranno pubblicati a giugno 30, 2017
  • I fondi FY 2017 verranno assegnati entro agosto 1, 2017

Ogni proposta di ricerca viene esaminata dal comitato di ricerca dell'IPPF, che raccomanda il finanziamento per le proposte di punteggio più alto. Il processo di revisione delle sovvenzioni si basa sul sistema di revisione tra pari utilizzato dal National Institute of Health (NIH). Le domande vengono valutate individualmente da ciascun membro del comitato di ricerca e i punteggi vengono sommati per determinare la classifica finale di ogni proposta. Qualsiasi revisore con conflitto di interessi è esonerato dal voto su quella specifica proposta. Il processo di selezione delle sovvenzioni è imparziale e indipendente; i premi sono basati esclusivamente sul merito scientifico.

Procedura di candidatura

  1. Scarica e completa le Linee guida e il modulo di domanda per le borse di ricerca IPPF dal sito Web IPPF: https://www.pemphigus.org/research/ippf-research-grant-program/
  2. Allegare quanto segue: CV e / o biografie, lettere di supporto / raccomandazione e lettere di collaboratori che accettano di partecipare
  3. Invia l'applicazione completata con allegati a grants@pemphigus.org

L'applicazione, insieme agli allegati, deve essere assemblata e presentata elettronicamente come un singolo PDF a grants@pemphigus.org

Il primo Giornata delle Malattie Rare è stato lanciato per la prima volta in Europa da EURORDIS, La voce dei pazienti affetti da malattie rare in Europa, e le sue Consiglio delle alleanze nazionali in 2008. Gli Stati Uniti si unirono alla causa in 2009. Con 2016, Rare Disease Day è diventato un evento mondiale con la partecipazione di oltre 80.

La Giornata delle Malattie Rare è una cosa piuttosto interessante per quelli di noi con malattie rare. Secondo il Organizzazione nazionale per i disordini rari (NORD):

"Le malattie rare non sono così rare: ci sono 7,000 malattie rare e disturbi che combinati influenzano 30 milioni di americani - 1 in 10 di noi - e più della metà sono bambini.

Le persone affette da malattie rare hanno enormi necessità insoddisfatte, tra cui diagnosi errate, molto tempo per ricevere finalmente una diagnosi corretta e, quando lo fanno, 95% non ha alcun trattamento con ZERO CURES.

La Giornata delle Malattie Rare si svolge l'ultimo giorno di febbraio di ogni anno. L'obiettivo principale è sensibilizzare l'opinione pubblica e i responsabili delle decisioni sulle malattie rare e sul loro impatto sulla vita dei pazienti ".

Il tema globale di quest'anno è la ricerca. È la nostra occasione per dare ai legislatori, ai leader del settore, ai ricercatori e agli operatori sanitari uno spaccato dell'impatto di una malattia rara e dei suoi trattamenti. È un evento di consapevolezza locale, nazionale e internazionale.

La Giornata delle Malattie Rare è un giorno di unità per noi pazienti. Non posso parlare per te, ma mi sono sentito molto solo e isolato quando ho scoperto che avevo il pemfigo volgare. Poi ho trovato la comunità in IPPF. È stato molto confortante sapere che c'erano altri là fuori che avevano attraversato ciò che stavo vivendo. Ora immagina di essere con centinaia di altri che hanno una varietà di malattie rare. Come noi, sono pazienti che cercano non solo trattamenti efficaci, ma anche cure. Nella Giornata delle Malattie Rare, siamo un fronte unito che promuove maggiori finanziamenti per la ricerca. È un momento di inclusione. Un tempo per unirsi come uno. Un tempo per fare la differenza.

È anche il momento di mettersi in contatto con altri pazienti e conoscere le loro malattie, il modo in cui tali malattie li colpiscono e ciò che le loro organizzazioni di malattie fanno per sostenere i loro bisogni. È un modo per scoprire cosa noi - in quanto membri dell'IPPF - possiamo fare meglio per aiutare e sostenere tutti coloro che sono affetti da malattie rare. È tempo di trovare comunità e forza nel sapere che non siamo soli nella ricerca di trattamenti e cure migliori.

La Giornata delle Malattie Rare è un giorno per trovare forza e potere nella tua debolezza, nella tua malattia. Hai il potere di condividere la tua storia. La tua storia ha il potere di influenzare i leader della tua città, stato e paese. La tua storia può evocare cambiamenti di legge, governo, sanità e educazione medica.

Ti incoraggio a cercare opportunità in cui puoi essere coinvolto. Se nessuna opportunità esiste vicino a te, puoi crearne una tua. Puoi condividere la tua storia con colleghi di lavoro o funzionari del governo locale, organizzare una vendita di dolci e donare i proventi all'IPPF, o organizzare una corsa / passeggiata per sensibilizzare. L'elenco delle possibilità è infinito. Basta essere sicuri di spiegare cosa sono il pemfigo e il pemfigoide e riferire le persone all'IPPF se hanno domande.

Per saperne di più sugli eventi della Giornata delle Malattie Rare e della Settimana delle Malattie Rare, visita http://www.rarediseaseday.org/ e http://rarediseaseday.us/.

Wow! La conferenza dei pazienti 2016 è già arrivata e se n'è andata. È stata un'esperienza straordinaria per partecipanti e presentatori allo stesso modo. L'evento di quest'anno si è focalizzato sull'importanza del sostegno tra pari e della ricerca di esperti, con particolare attenzione alla cura orale. La conferenza era piena di apprendimento, risate e formazione di legami che cambiavano la vita.

L'Hilton Garden Inn Downtown Austin si trova vicino ad alcuni dei migliori ristoranti e divertimenti della città. 6th Street di Austin è stato un famoso centro di intrattenimento sin dagli 1970. È sede di South By Southwest - il famoso festival di musica e film di Austin - così come il Pecan Street Festival, che i partecipanti hanno dovuto prendere un po 'dopo la conferenza. La strada stessa è chiusa al traffico veicolare il venerdì e il sabato sera e diventa un paradiso pedonale pieno di luci, musica e gente vivace.

Terry Rees, DDS, MSD, Direttore del Centro di Stomatologia del Texas A & M University College of Dentistry, e ho iniziato la conferenza dando una presentazione congiunta di educazione continua a dentisti locali e pazienti partecipanti su pemfigo e pemfigoide (P / P) e la ragione perché la diagnosi precoce è così importante. Il Dr. Rees ha coperto il contenuto accademico della gestione dell'assistenza ai pazienti, mentre ho fornito una testimonianza personale del mio viaggio per ottenere una diagnosi. Insieme, abbiamo presentato l'intero quadro della diagnosi, del trattamento e della convivenza con una malattia vescica autoimmune.

L'aperitivo del giovedì sera, la cena dei premi e la serata al casinò sono stati tutti tenuti all'undicesimo Over Austin, un bellissimo luogo con vista a gradi 180 sullo skyline della città. Aimee Payne, MD, PhD, direttore associato del Medical Scientist Training Program presso l'Università della Pennsylvania, ha tenuto il discorso principale. Ciò includeva uno sguardo entusiasmante sulle potenziali scoperte della sua attuale ricerca. L'IPPF Awards Dinner ha riconosciuto molte persone che hanno lavorato duramente, sia di fronte che dietro le quinte, alla Fondazione.

Alla notte di Casinò, pazienti, medici e ricercatori si sono cimentati in giochi di abilità e fortuna per vedere chi riusciva a raccogliere più gettoni entro la fine della serata. Marc Yale, direttore esecutivo dell'IPPF, ha ricoperto il ruolo di MC, chiamando i numeri dei biglietti della lotteria vincenti. I premi includevano un tablet Samsung Galaxy, FitBits®, spazzolini da denti elettrici Sonicare ™, flosser Waterpik® e molto altro!

Il venerdì è iniziato con le osservazioni iniziali di Dr. Rees e Marc Yale. Todd Kuh, presidente del consiglio di amministrazione di IPPF, ha presentato il consiglio di amministrazione e il personale.

Sergei Grando, MD, PhD, e uno dei principali esperti P / P di UC Irvine, ha tenuto una conferenza su IVIG. Successivamente, Victoria Werth, MD, professore di dermatologia e medicina presso l'Università della Pennsylvania, e membro del comitato consultivo medico dell'IPPF, ha parlato dei trattamenti che sono comunemente usati per trattare le nostre malattie. Ha spiegato perché gli steroidi e gli immunosoppressori lavorano per trattare il P / P, e anche come funzionano. Il Dr. Werth ha anche coperto molti degli effetti collaterali e delle complicazioni derivanti dall'uso di farmaci così forti.

Kim Yancey, MD, professore e presidente del Dipartimento di Dermatologia presso l'Università del Texas Southwestern Medical Center di Dallas, ha coperto l'uso di trattamenti topici nella cura dei pazienti con coinvolgimento della malattia oculare, nasale e orale. Ha sottolineato l'importanza di controlli regolari con oculisti, dentisti e medici ORL, nonché il ruolo dei dermatologi nella gestione delle lesioni.

Queste lezioni sono state seguite da una sessione di domande e risposte in cui pazienti e operatori sanitari hanno avuto la possibilità di porre domande a cui non è stata data una risposta nelle lezioni. Sessioni come queste danno ai pazienti potere sulle loro malattie perché danno loro la possibilità di avere un dialogo attivo con gli esperti.

Dopo una breve pausa, Animesh Sinha, MD, PhD, professore e dermatologo presso SUNY Buffalo, ha tenuto una conferenza sulla genetica. Ha spiegato alcune caratteristiche genetiche che la maggior parte dei pazienti P / P condivide l'uno con l'altro e il modo in cui i campioni di sangue raccolti durante le Conferenze Pazienti dell'IPPF nel corso degli anni lo hanno aiutato nella sua ricerca.

Il Dr. Rees ha partecipato a un panel di assistenza orale con Nancy Burkhart, RDH, EdD, professore associato presso il Texas A & M College of Dentistry e membro dell'IPPF Dental Advisory Council; Paul Edwards, MSc, DDS, FRCD (C), professore presso l'Università dell'Indiana e membro del comitato di sensibilizzazione IPPF e Consiglio consultivo dentistico; e Michaell Huber, DDS, professore presso l'Università del Texas HSC San Antonio. Questo pannello ha dato ai pazienti la possibilità di porre domande che li aiutassero a migliorare la loro salute orale generale. Gli argomenti trattati comprendevano risciacquo della bocca, tecniche di spazzolatura e i migliori tipi di spazzolini da denti per i pazienti P / P.

Dopo pranzo, i partecipanti hanno avuto l'opportunità di scegliere tra diverse sessioni di breakout.

Il primo gruppo di sessioni includeva argomenti diversi come "sotto la cintura" con i A. Razzaque Ahmed, MD; prove cliniche con Diana Chen, MD, MBA, FAAD; paziente riferito a malattia specifica ha riportato risultati con Badri Rengarajan, MD; e oftalmologia con Dennis Kay, MD.

Il prossimo gruppo comprendeva sessioni sull'assicurazione di Dinesh Patel di BioFusion, IVIG del Dr. Ahmed, cure orali di Dr. Rees e Dr. Burkhart e Rituximab e terapie di nuova generazione del Dr. Payne.

Le ultime sessioni di approfondimento hanno visto la conferenza del Dr. Payne, "Future Targeted Therapy of Pemphigus", così come "Mindfulness Based & Positive Psychology with P / P" di Terry Wolinsky-McDonald, PhD; "Domande e risposte sulla Pemphigoid" di Dr. Ahmed; e il "Pemfigo Q & A" del Dr. Sinha.

La giornata si è conclusa con il dott. Kay, il dottor Ahmed, il dott. Sinha e il dott. Payne, seduti per una sessione di domande e risposte, seguita da cocktail e dolcetti. Molti partecipanti si sono quindi fatti strada per esplorare il meglio che il centro di Austin aveva da offrire.

Sabato è stato un giorno per i pazienti dai pazienti. La mattinata è iniziata con la colazione e un'altra occasione per legare con altri pazienti. Il cameratismo è così importante con P / P. Le nostre malattie possono essere isolate, ed è stato fantastico incontrare altri che hanno percorso la stessa strada, molti dei quali sono sulla buona strada per la remissione.

Mei Ling Moore ha iniziato le sessioni mattutine con una meditazione guidata e una presentazione di de-stress, aiutandoci tutti ad essere aperti per il giorno a venire.

Successivamente, Valhalla Holeman ci ha guidati attraverso la storia emozionante della lotta di suo figlio Laten con il pemfigo foliaceo. Non c'erano molti occhi asciutti durante la presentazione. La forza silenziosa di Laten - insieme al sostegno di sua sorella e suo fratello, Myles and Coale, seduto accanto a lui - è stata davvero d'ispirazione.

I coach Peer Health di IPPF, Mei Ling Moore e Janet Segall, membro del consiglio di amministrazione di IPPF, Dave Baron, e io ho guidato un panel paziente-paziente. C'erano così tante buone domande e commenti, e sembrava davvero legare ancora una volta più strettamente la nostra comunità.

Roy Vongtama, MD, ha rinforzato la connessione mente-corpo nella sua lezione. Ha spiegato come potremmo non avere il controllo sugli stressors nelle nostre vite, ma abbiamo il controllo su come essi ci influenzano. Il dott. Vongtama ha poi mostrato come la postura, la respirazione e la meditazione influenzano la salute generale.

Il coordinatore dell'ambasciatore di sensibilizzazione dell'IPPF, Bryon Scott, ha discusso il programma dell'Ambasciatore della consapevolezza e i modi semplici in cui tutti possiamo diffondere la consapevolezza nelle nostre reti e con il nostro dentista. Chiunque fosse interessato a partecipare dovrebbe inviare una e-mail
ambassadors@pemphigus.org.

Marc Yale ha poi parlato del lavoro che sta facendo per difendere a livello statale e federale. Marc è una vera gemma per la fondazione. Ha esercitato pressioni per la Giornata delle Malattie Rare in California e ha assaltato Capitol Hill con la National Organization on Rare Disorders e l'American Academy of Dermatology. Marc abbatté le barriere e autorizzò tutti nella stanza. Ci ha resi consapevoli che noi, in quanto pazienti, abbiamo il potere di cambiare le leggi in questo paese. E 'stato davvero stimolante.

Todd Kuh ha quindi tenuto una conferenza sulla sua raccolta fondi "Chasing Down Pemphigus". Todd ha condiviso la storia di come si sentiva dopo essere stato diagnosticato con PV e di come una singola conversazione lo abbia ispirato a riconquistare lo stile di vita attivo che ha condotto prima della sua diagnosi.

Dopo Todd, è stato il mio turno di presentare "The Power of You". Ci fu un tempo in cui sentii di aver perso la voce per il PV, i trattamenti e gli effetti collaterali del farmaco. Ma qualcuno mi ha detto che i pazienti sono i veri esperti perché viviamo con la malattia. Questo mi ha ispirato a ritrovare la mia voce e la mia presentazione si è concentrata sui modi in cui tutti possiamo essere sostenitori e condividere la nostra esperienza.

Dopo le presentazioni finali, Dr. Rees e Marc hanno dato le loro osservazioni conclusive e le speranze per tutti i pazienti P / P. Tutti sono stati toccati. Dopo due giorni di lezioni intensive e stimolanti, i partecipanti si sono sentiti uniti. Sembrava che avessimo importanza. I medici hanno a cuore le sofferenze di pazienti come noi. I pazienti si sentivano come se avessero rinnovato la speranza. Alcune hanno rafforzato vecchie amicizie da conferenze precedenti, mentre altre hanno forgiato nuove relazioni. Non vedo l'ora che cosa l'IPPF ha da offrire in 2017!

Il termine stress come è stato usato oggi è stato coniato da Hans Selye in 1936, che lo ha definito "la risposta non specifica del corpo a qualsiasi richiesta di cambiamento", il che significa che quando i nostri sensi notano qualsiasi cambiamento fisico o emotivo, il nostro corpo risponderà sia un modo positivo o negativo. Se i cambiamenti sono persistentemente negativi, si è notato che i risultati causano problemi fisici come malattie cardiache, ictus e persino malattie autoimmuni.

Per i pazienti con pemfigo e pemfigoide, ci sono diversi eventi che possono scatenare lo stress e esacerbare l'attività della malattia, anche semplicemente per la diagnosi di una malattia rara. Il tempo necessario per la diagnosi, il farmaco stesso e il modo in cui tutto ciò influenza le nostre famiglie e i nostri amici possono innescare stress e depressione. Quindi la domanda diventa "Cosa possiamo fare per normalizzare le nostre risposte a tutti questi stimoli in modo da poter ridurre lo stress, cambiare il corso della depressione e, a sua volta, ridurre le attività della malattia?"

A volte la risposta è una medicazione. Se la depressione prende il sopravvento, potrebbe essere necessario usare farmaci per un breve o lungo periodo per tornare in un posto più tranquillo e meno stressante. Ma se l'idea del farmaco non funziona per te, ci sono diverse altre opzioni per aiutare ad alleviare lo stress e la depressione.

Terapia

A volte solo avere qualcuno al di fuori della cerchia di amici e parenti può fare un'enorme differenza nell'aiutare a vedere la vita in modo diverso. Uno degli strumenti più apprezzati in terapia è chiamato terapia cognitivo comportamentale (CBT). Questo tipo di terapia può aiutarti a capire come gestire i tuoi pensieri e puoi assumere il controllo di come interpreti e gestisci determinati fattori di stress. Insieme alla CBT, c'è la Dialectical Behaviour Therapy (DBT) che aiuta a cambiare i modelli di pensiero negativo e ad operare per un cambiamento positivo nel modo di pensare.

Meditazione

La meditazione è uno strumento efficace per dare al corpo e alla mente la possibilità di riposare. Può aiutare con ansia, ipertensione, controllo del peso e sonno. Ci sono diversi modi in cui una persona può sperimentare la meditazione. La preghiera è una forma di meditazione, come lo è ripetere una frase (un Mantra) come fanno nella Meditazione Trascendentale, o praticare la consapevolezza - essere nel qui e ora.

Ipnoterapia

L'ipnoterapia inizia ponendo una persona in uno stato meditativo e usa diversi strumenti per portare pensieri positivi attraverso affermazioni. Quando una persona è in uno stato ipnotico, la mente diventa aperta a suggerimenti positivi che possono essere mantenuti e ricordati. È un mito che qualcuno che usa l'ipnosi possa essere influenzato a fare cose che non farebbe mai. In realtà una persona non farebbe mai nulla contro le proprie convinzioni. La persona è sempre consapevole del processo mentre sta accadendo.

Agopuntura

L'agopuntura è un ottimo modo per alleviare lo stress che a sua volta può aiutare ad alleviare la depressione. L'agopuntura utilizza tipi specifici di aghi in un ambiente tranquillo e rilassante. Questo tipo di riduzione dello stress è stato sviluppato in Cina su 2500 anni fa ed è ancora attuale. Agopuntura ha anche dimostrato di aiutare dopo interventi chirurgici e chemioterapia.

Dieta

Mangiare sano è stato anche attribuito ad aiutare una persona ad alleviare lo stress e la depressione e ha aiutato aneddoticamente a diminuire l'attività della malattia. Alcuni cibi sono noti per far sì che una persona si senta bene per qualche istante, ma poi quella buona sensazione svanisce rapidamente, probabilmente causando depressione. Spesso il farmaco per la nostra malattia contribuisce ad aumentare l'appetito, ma essere consapevoli e trovare altri metodi per aiutare a ridurre le voglie può essere molto utile.

Questi sono solo alcuni dei modi per aiutare a ridurre lo stress e, a sua volta, aiutano a ridurre la depressione. Ogni individuo ha il proprio modo di vivere e affrontare lo stress, la depressione e il modo in cui ciò potrebbe influenzare la malattia.

Sebbene ci sia stato un enorme clamore pubblico sul costo dei farmaci con obbligo di prescrizione medica, c'è stata poca discussione pubblica sulla necessità di innovazione per i pazienti che non hanno ancora una terapia efficace. Si stima che 1 negli 10 americani soffra di una malattia rara e solo il 5% di malattie rare ha un trattamento approvato dalla Food and Drug Administration (FDA).

Tuttavia, il numero di malattie rare va oltre i pazienti, con impatti potenzialmente devastanti su famiglie e altre persone care. Il paziente medio con pemfigo e pemfigoide vede i medici 5 nei mesi 10 alla ricerca di una diagnosi, ritardando spesso l'inizio del trattamento. Molti pazienti affetti da malattie rare attendono in media sette anni prima di ottenere una diagnosi accurata. Anche se un paziente ottiene una diagnosi accurata, è possibile che non ci siano opzioni di trattamento approvate dalla FDA. Le ridotte dimensioni delle popolazioni di pazienti rendono il massiccio investimento necessario per lunghe ricerche e sviluppi necessari a creare terapie per malattie rare poco interessanti per la maggior parte delle aziende farmaceutiche.

Mi è stato diagnosticato in 2007 con pemfigoide cicatriziale, una rara malattia vescicolare autoimmune. Come altri con una malattia rara, ho riscontrato ritardi nella diagnosi e difficoltà nel trovare medici esperti. Alla fine, ho perso la vista in un occhio dalla malattia. Il dolore associato alla mia malattia era grave e l'elenco delle complicanze esteso. Sebbene la mia malattia possa essere curata, non ci sono ancora trattamenti approvati dalla FDA e nessuna cura. Nessuna malattia dovrebbe essere troppo rara per una cura.

La buona notizia è che il Congresso può fare qualcosa per aiutare. Il 21st Century Cures Act, che ha approvato la Camera dei rappresentanti con ampio sostegno bipartisan (una rarità nell'attuale contesto politico), potrebbe fornire miliardi di nuovi finanziamenti per la ricerca presso il National Institutes of Health, il principale istituto di ricerca biomedica della nazione, insieme ai finanziamenti necessari per migliorare il revisione di nuovi farmaci da parte della FDA. Inoltre, la legislazione ha incentivi cruciali, come il programma Priority Review Voucher per incoraggiare il settore privato a investire nello sviluppo di nuove terapie salvavita per pazienti pediatrici e l'OPEN ACT, che incoraggerebbe le aziende a riproporre medicinali esistenti per rari malattie come la nostra. Questo potrebbe potenzialmente portare centinaia di nuovi trattamenti ai pazienti più rapidamente rispetto allo sviluppo di farmaci tradizionali. In breve, questo disegno di legge potrebbe essere un punto di svolta per i pazienti con malattie sia rare che comuni.

Ma il Congresso ha discusso questa legislazione per quasi due anni e non ha ancora inviato la firma al banco del Presidente. Se il Congresso non riuscirà a raggiungere un accordo entro la fine dell'anno, tutto il lavoro su questa legislazione e la speranza che esso rappresenti per i pazienti andranno persi. Ogni giorno, i pazienti stanno perdendo terreno per le malattie e continuano a non essere diagnosticati o non trattati.

L'IPPF ti esorta a contattare i tuoi rappresentanti e senatori oggi per dare la priorità a 21st Century Cures Act per conto di pazienti pemfigo e pemfigo e le loro famiglie in tutto il paese. Il tempo sta finendo. e non possiamo permetterci di aspettare ancora.

"Ho davvero sentito che i nostri rappresentanti stavano ascoltando attentamente quando ho raccontato loro la mia storia di diagnosi e trattamento per il pemfigo volgare." Giovedì 22 settembre mi sono unito a 350 sostenitori di Capitol Hill per il Rally for Medical Research. Il nostro obiettivo principale era incoraggiare i membri del Congresso a continuare finanziamenti solidi, sostenibili e prevedibili per il National Institutes of Health (NIH). Poiché vivo a Washington, DC, una città senza voto al Congresso, sono stato assegnato al gruppo del Montana.

Insieme a un biologo dell'Università del Montana e ad un avvocato per la ricerca sul cancro, ho incontrato Sens. Jon Tester e Steve Daines, e il rappresentante Ryan Zinke. Tutti e tre i membri hanno sostenuto i nostri sforzi per mantenere i finanziamenti del NIH, in particolare il senatore Tester, che sembrava avere un interesse particolare per la ricerca medica. Oltre alla nostra richiesta generale di finanziamento NIH, ho sottolineato l'importanza della ricerca all'avanguardia sulle malattie rare e sottolineato l'importanza dell'Atto aperto, che incentiva le società farmaceutiche a rendere i trattamenti disponibili off-label.

Delle mie tre visite a Capitol Hill come difensore delle malattie rare, questa è la prima volta che incontro i membri stessi piuttosto che solo il loro staff. È stata un'esperienza umiliante ma anche potente. Ho veramente sentito che i nostri rappresentanti stavano ascoltando attentamente quando ho raccontato loro la mia storia di essere diagnosticata e curata per il pemfigo volgare. Incontrare di persona i nostri legislatori e raccontare le nostre storie fa la differenza!

All'inizio del trattamento di una malattia bollosa della pelle come il pemfigo, di solito viene prescritto prednisone. Un alto dosaggio nel tempo può essere ridotto gradualmente. Mentre siamo entusiasti del fatto che il dosaggio venga ridotto, gli effetti collaterali del tapering possono essere debilitanti.

È più sicuro ridurre il dosaggio di non più di 5mg a settimana. Tapering troppo velocemente può causare una riacutizzazione o ti senti come se i tuoi muscoli si ribellassero.

Se interrompe bruscamente l'assunzione di prednisone o diminuisci troppo rapidamente, potresti avvertire sintomi di astinenza da prednisone: una riduzione graduale del dosaggio di prednisone dà alle ghiandole surrenali il tempo di riprendere la loro normale funzione.

(1) http://www.mayoclinic.org/prednisone-withdrawal/expert-answers/faq-20057923

Essenzialmente questo è un farmaco che imita gli ormoni naturali del tuo corpo prodotti dalle ghiandole surrenali. Quando prescritto in dosi significative, Prednisone lavora per aiutare a sopprimere l'infiammazione. Nel caso in cui il sistema immunitario di una persona stia attaccando i suoi stessi tessuti (come nel caso delle malattie autoimmuni), questo farmaco può aiutare a ridurre l'attività sopprimendo il funzionamento del sistema immunitario. Colpisce l'asse "HPA" o ipotalamo-ipofisi-surrene se assunto più a lungo di 7 giorni.

Gli effetti collaterali possono includere i seguenti: dolore addominale, ansia, dolori muscolari, diminuzione dell'appetito, depressione, vertigini, affaticamento, febbre, dolori articolari, sbalzi d'umore, dolori muscolari, nausea, debolezza. Non tutti hanno gli stessi effetti collaterali, ma questi sono i più comuni.

Prendendo un sollievo dal dolore OTC (Over The Counter) può essere utile così come assumere più sale e zucchero che aiuta con bassa pressione sanguigna e glicemia.

(2) http://mentalhealthdaily.com/2014/06/10/prednisone-withdrawal-symptoms-how-long-do-the-last/

Il corpo ha bisogno di continuare a muoversi anche se i dolori del corpo possono farti sentire come se non volessi muoverti! Quello che puoi fare è fare delle passeggiate ad andatura tranquilla fino a che non sei abbastanza comodo da accelerare il passo per una camminata veloce. Lo stretching ogni giorno è essenziale per mantenere i muscoli flessibili. Hurts,

Ma fai quello che puoi. Il prezzo di essere immobili è peggio

se non lo fai. I tuoi muscoli si stringerebbero e perderai la mobilità. Un DVD di yoga per principianti può aiutarti a muoverti all'inizio. Gli esercizi in una piscina aiutano perché il peso dell'acqua ti spinge delicatamente contro e muovi i movimenti.

La meditazione può aiutare a calmare i nervi ... mantenere la calma è comunque molto importante, ma soprattutto quando si assottiglia perché sei più ansioso che mai. L'ascolto di musica da meditazione (Youtube se non ne hai) aiuta. Parlare con i familiari e gli amici più stretti aiuta anche loro, perché capiranno se sembri lunatico o nervoso. Più comunichi, più possono entrare in empatia e capire che hai bisogno di pazienza e umorismo da parte loro! Sì, aiuta a ridere!

Se si scopre di avere ancora difficoltà con dolori muscolari e dolori muscolari, si consiglia di chiedere al proprio dermatologo un referral per la terapia fisica. Sei visite sono tutto ciò di cui hai bisogno per aiutarti con gli esercizi per tenerti in movimento e aiutarti a sentirti meglio.

Ricorda, quando avrai bisogno di noi saremo nel tuo angolo!

Hai sentito questo messaggio più volte: è importante che gli assistenti familiari si prendano cura della propria salute in modo che possano rimanere abbastanza forti per prendersi cura dei loro cari! Ma come badante familiare, è difficile trovare il tempo perché il caregiving richiede tanto lavoro ed energia. Essere un caregiver di famiglia può essere come avere un altro lavoro a tempo pieno.

La ricerca conferma ciò che tutti sappiamo - il caregiving è stressante. Mette in discussione i caregivers fisicamente ed emotivamente. Nessuno può impiegare tempo, energia e forza per prendersi cura di qualcun altro senza dover ricostituire le proprie riserve. Prima o poi, qualcosa deve dare. Nel tempo, il caregiving ha un impatto sul corpo e sulla mente; sulle finanze personali, le relazioni familiari e la vita lavorativa. Può erodere il sistema immunitario e aumentare effettivamente la suscettibilità alle malattie.

Due adulti su cinque si prendono cura di un familiare o di un amico malato cronico, disabile o anziano. Solitamente trascorrono ore 20 a settimana per prendersi cura della persona amata e 13% fornisce ore di assistenza 40 una settimana o più. E per sei su dieci caregivers familiari, questo è oltre a lavorare già a tempo pieno o parziale!

I caregiver familiari devono affrontare molte sfide. I caregiver hanno una maggiore incidenza delle principali condizioni di salute (come depressione, ipertensione e diabete) rispetto ai non caregiver - direttamente a causa dello stress derivante dalle loro sfide di cura. E ignorare la propria salute (dormire, mangiare, esercitare, visitare un medico) mina ulteriormente la salute dei caregiver. Ci sono molte indicazioni che i caregiver sono a rischio di esaurimento come sentimenti di rabbia, ansia, depressione o affaticamento. Cercare aiuto è il passo più importante, ma è vero che non è sempre facile. Per fortuna, ci sono suggerimenti e strumenti disponibili per aiutare a evitare il burnout e mantenere un senso di equilibrio nella tua vita durante la cura!

Washington, DC-basato Caregiver Action Network lavora instancabilmente per promuovere l'intraprendenza e il rispetto per gli assistenti familiari in tutto il paese. Le risorse educative gratuite di CAN aiutano a imparare a sviluppare efficaci capacità di coping caregiving. La CAN ha suggerimenti e strumenti che possono aiutare gli operatori sanitari a evitare il burnout e rimanere sani mentre si prendono cura dei loro cari.

PU Recomm consigliare ai caregivers:

  • Cerca il sostegno di familiari e amici.
  • Accetta le offerte di aiuto e suggerisci cose specifiche che le persone possono fare per aiutare.
  • Impara a comunicare in modo efficace con i medici.
  • Fai spesso delle pause di tregua.
  • Fai attenzione ai segni di depressione e non tardare a ottenere un aiuto professionale quando ne hanno bisogno.

Connettere i caregivers gli uni agli altri è anche di vitale importanza perché gli operatori sanitari devono sapere che non sono soli. PU maintain mantenere il Forum del caregiver familiare così gli operatori sanitari possono connettersi e aiutarsi a vicenda. Questo forum online è un luogo sicuro in cui ogni caregiver può porre una domanda agli altri che si occupano di circostanze simili e ottenere risposte premurose e utili.

Nulla è così importante per evitare il burnout come la "tregua": la possibilità di prendere una pausa, l'opportunità di rienergizzare. È fondamentale come qualsiasi altro elemento nell'elenco delle cose da fare di un caregiver. La tregua è la chiave del tuo benessere. La tregua protegge la propria salute, rafforza le relazioni familiari e consente ai propri cari di rimanere a casa fino a tre volte più a lungo. Non dovrebbe sorprendere che la tregua sia uno dei servizi di supporto più frequentemente richiesti per i caregiver familiari. Ci sono sette elementi essenziali di tregua, facilmente ricordabili dall'acronimo "TREGUA"

"R" è per "Riposo e rilassamento. " Tutti hanno bisogno di un po 'di "R e R", in particolare di coloro che si prendono cura della famiglia. Rilassarsi è il modo migliore per tornare aggiornato per gestire le tue numerose responsabilità come badante.

"E" sta per "Eccitare. " Il caregiving è spesso 24 ore su 24. La tregua non sta semplicemente prendendo poche ore di riposo. È necessario per aiutarti a reenergizzare e ridurre lo stress

"S" è per "sonno. " Comprensibilmente, gli assistenti hanno spesso difficoltà a dormire. Affrontare i problemi del sonno e l'insonnia prima che si facciano troppo male alla salute.

"P" è per "Programmi che possono aiutarti. " Trova questi programmi!

"I" è per "Immaginazione. " Lascia che la tua mente sia libera. Leggere un libro. Vedere un film. Sei stato così occupato con i dadi della cura che rinfrescando la tua mente in realtà ti aiuterà a essere un miglior caregiver.

"T" è per "Take Five. " Non sentirti in colpa. Hai bisogno di un tregua - pochi minuti per disimpegnarti temporaneamente, quindi fai un passo indietro e prendi fiato per il tuo bene.

"E" è per "esalare. " Un semplice respiro e poi una lunga espirazione possono aiutarti a concentrarti e ad aumentare la tua vitalità. Alcuni respiri profondi possono darti più energia, ridurre lo stress e sollevare l'umore. Quindi, se hai bisogno di aiuto per gestire una delle tante sfide che derivano dalla cura - come l'isolamento, i sentimenti di rabbia o depressione o la comunicazione con i medici - sentiti libero di controllare le risorse gratuite di CAN su CaregiverAction.org. E se sei un paziente che si affida a un familiare per chiedere aiuto, fagli un favore e inviali alle risorse della CAN perché hanno bisogno di qualcuno su cui appoggiarsi!