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Questa settimana Genentech ha annunciato risultati positivi in ​​prima linea dallo studio PEMPHIX Phase III sponsorizzato da Roche che valuta l'efficacia e la sicurezza di Rituxan® (rituximab) rispetto al micofenolato mofetile (MMF) negli adulti con pemfigo volgare da moderato a severo

Immagine della bandiera dell'Unione europea

A marzo 15, 2019, Roche ha annunciato che la Commissione europea ha approvato MabThera® (rituximab) per il trattamento di adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV), una condizione rara caratterizzata da vescicole dolorose progressive della pelle e / o delle mucose . Le vesciche estese possono causare gravi perdite di liquidi, infezioni e / o morte.

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Giovedì scorso, 7th, la FDA ha approvato Rituxan per il trattamento degli adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV). Rituxan è la prima terapia biologica approvata dalla FDA per il fotovoltaico e il primo importante progresso nel trattamento del PV in più di 60 anni.

Syntimmune ha recentemente annunciato risultati preliminari positivi dalla sua prova di prova di concetto di fase 1b di SYNT001 nei pazienti con pemfigo volgare e foliaceo. È emozionante per l'IPPF condividere buone notizie relative a ricerche e trattamenti. È possibile trovare il comunicato stampa completo di Syntimmune qui. Quello che segue è un estratto:

Syntimmune, Inc., una società di biotecnologie in fase clinica che sviluppa terapie anticorpali indirizzate a FcRn, ha annunciato oggi risultati preliminari positivi dal trial di prova di concetto Phase 1b di SYNT001 in pazienti con pemfigo volgare e pemfigo foliaceo. I dati hanno mostrato un beneficio clinicamente significativo di SYNT001, con un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole simile a quello osservato nello studio di fase 1a.

"Rimane un chiaro bisogno insoddisfatto di un trattamento sicuro e ad azione rapida per i pazienti con pemfigo, che affrontano gravi sintomi e complicanze associate alla loro malattia", ha detto Donna Culton, MD, Ph.D., un assistente professore presso l'Università di Scuola di medicina della Carolina del Nord. Culton ha presentato i risultati preliminari dello studio Phase 1b alla conferenza International Investigative Dermatology che si terrà a maggio 16-19, 2018 a Orlando, FL. "Questi dati preliminari dimostrano sicurezza e una rapida riduzione dei punteggi PDAI e abbassamento dei livelli di IgG con il trattamento di SYNT001, che supporta ulteriori studi di questo farmaco come una potenziale nuova opzione terapeutica", ha detto Culton.

Leggi il comunicato stampa di Syntimmune, incluse informazioni aggiuntive, qui.

immagine di un anitgenGenentech ha recentemente annunciato un'importante decisione della FDA che potrebbe potenzialmente avere un impatto sulle future opzioni di trattamento per il pemfigo. Qui all'IPPF, è particolarmente eccitante quando si condividono buone notizie relative a ricerche e trattamenti. È possibile trovare il comunicato stampa completo di Genentech qui. Quello che segue è un estratto:

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato l'applicazione di licenza biologica supplementare di Genentech (sBLA) e ha concesso la revisione prioritaria per l'uso di Rituxan® (rituximab) per il trattamento del pemfigo volgare (PV). L'anno scorso, la FDA ha assegnato a Rituxan la designazione della terapia innovativa e la designazione di farmaci orfani per il trattamento del PV.

"Ci impegniamo a sviluppare farmaci per le malattie rare con opzioni di trattamento limitate, come il pemfigo volgare", ha affermato Sandra Horning, MD, responsabile medico capo e responsabile dello sviluppo prodotto globale. "Non vediamo l'ora di continuare il lavoro con la FDA per sperare di fornire ai pazienti un nuovo trattamento per questa grave e potenzialmente pericolosa per la vita."

La presentazione di sBLA si basa sui dati di uno studio randomizzato supportato da Roche condotto in Francia che ha valutato Rituxan più un regime affusolato di trattamento con corticosteroidi orali a bassa dose (CS) rispetto a una dose standard di CS da solo come trattamento di prima linea in pazienti con pemfigo da moderato a severo di nuova diagnosi. I risultati dello studio mostrano che Rituxan fornisce un sostanziale miglioramento nei tassi di remissione del pemfigo volgare e una riduzione graduale e / o cessazione della terapia CS. Questi risultati sono stati pubblicati su The Lancet in marzo 2017. Genentech sta attualmente conducendo un altro studio di Fase III su PV che sta valutando Rituxan più un regime affusolato di CS rispetto a Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Leggi il comunicato stampa di Genentech, incluse ulteriori informazioni e riferimenti, qui.

Ora che sai cosa ti è stato diagnosticato, è importante che tutti i medici che ti trattano siano a conoscenza del pemfigo e del pemfigoide (P / P).

Questo include il pemfigo volgare, il pemfigoide bolloso, il pemfigoide della membrana mucosa (noto come pemfigo oculare cicatriziale), il pemfigo foliaceo, il pemfigo vegetale, il pemfigo di IgA, il pemfigo paraneoplastico o il pemfigoide gestazionale.

Tutte le malattie autoimmuni rare P / P sono condizioni vesciche della pelle. I farmaci steroidi sono spesso raccomandati in associazione con una terapia immunosoppressiva al fine di ridurre i dosaggi di steroidi e portare il paziente alla remissione (o almeno, su un programma di mantenimento a basso dosaggio).

Poiché questa è una condizione che colpisce la pelle, qualsiasi intervento invasivo richiederà un aggiustamento ai farmaci prima e dopo la procedura. Questo include il lavoro dentale (es. Estrazione dentale). Sicuramente per sostituzioni di ginocchio, protesi d'anca e qualsiasi altra procedura invasiva.

Pertanto, è molto importante consigliare il medico di base, il dentista, l'internista, il reumatologo, l'ob-gin e qualsiasi altro professionista medico che si sta vedendo regolarmente. Ogni medico deve conoscere la nuova diagnosi e i farmaci che sta assumendo, compresi eventuali aggiustamenti durante i trattamenti, in modo che possano tenere traccia.

Tutta la tua squadra medica sta lavorando insieme per mantenerti in buona salute e mantenere tutti nel circuito è a tuo vantaggio.

Lavorare per l'IPPF è stato qualcosa che mi interessava fare da circa cinque anni, dato che il mio pemfigo volgare era finalmente sotto controllo. Ho saputo dal mio primo contatto con la Fondazione che questo è un gruppo straordinario di persone. Sono orgoglioso del modo in cui la nostra comunità si riunisce e si raduna l'uno per l'altro; è incredibile come ci si interessi sinceramente l'un l'altro.

All'inizio del trattamento di una malattia bollosa della pelle come il pemfigo, di solito viene prescritto prednisone. Un alto dosaggio nel tempo può essere ridotto gradualmente. Mentre siamo entusiasti del fatto che il dosaggio venga ridotto, gli effetti collaterali del tapering possono essere debilitanti.

È più sicuro ridurre il dosaggio di non più di 5mg a settimana. Tapering troppo velocemente può causare una riacutizzazione o ti senti come se i tuoi muscoli si ribellassero.

Se interrompe bruscamente l'assunzione di prednisone o diminuisci troppo rapidamente, potresti avvertire sintomi di astinenza da prednisone: una riduzione graduale del dosaggio di prednisone dà alle ghiandole surrenali il tempo di riprendere la loro normale funzione.

(1) http://www.mayoclinic.org/prednisone-withdrawal/expert-answers/faq-20057923

Essenzialmente questo è un farmaco che imita gli ormoni naturali del tuo corpo prodotti dalle ghiandole surrenali. Quando prescritto in dosi significative, Prednisone lavora per aiutare a sopprimere l'infiammazione. Nel caso in cui il sistema immunitario di una persona stia attaccando i suoi stessi tessuti (come nel caso delle malattie autoimmuni), questo farmaco può aiutare a ridurre l'attività sopprimendo il funzionamento del sistema immunitario. Colpisce l'asse "HPA" o ipotalamo-ipofisi-surrene se assunto più a lungo di 7 giorni.

Gli effetti collaterali possono includere i seguenti: dolore addominale, ansia, dolori muscolari, diminuzione dell'appetito, depressione, vertigini, affaticamento, febbre, dolori articolari, sbalzi d'umore, dolori muscolari, nausea, debolezza. Non tutti hanno gli stessi effetti collaterali, ma questi sono i più comuni.

Prendendo un sollievo dal dolore OTC (Over The Counter) può essere utile così come assumere più sale e zucchero che aiuta con bassa pressione sanguigna e glicemia.

(2) http://mentalhealthdaily.com/2014/06/10/prednisone-withdrawal-symptoms-how-long-do-the-last/

Il corpo ha bisogno di continuare a muoversi anche se i dolori del corpo possono farti sentire come se non volessi muoverti! Quello che puoi fare è fare delle passeggiate ad andatura tranquilla fino a che non sei abbastanza comodo da accelerare il passo per una camminata veloce. Lo stretching ogni giorno è essenziale per mantenere i muscoli flessibili. Hurts,

Ma fai quello che puoi. Il prezzo di essere immobili è peggio

se non lo fai. I tuoi muscoli si stringerebbero e perderai la mobilità. Un DVD di yoga per principianti può aiutarti a muoverti all'inizio. Gli esercizi in una piscina aiutano perché il peso dell'acqua ti spinge delicatamente contro e muovi i movimenti.

La meditazione può aiutare a calmare i nervi ... mantenere la calma è comunque molto importante, ma soprattutto quando si assottiglia perché sei più ansioso che mai. L'ascolto di musica da meditazione (Youtube se non ne hai) aiuta. Parlare con i familiari e gli amici più stretti aiuta anche loro, perché capiranno se sembri lunatico o nervoso. Più comunichi, più possono entrare in empatia e capire che hai bisogno di pazienza e umorismo da parte loro! Sì, aiuta a ridere!

Se si scopre di avere ancora difficoltà con dolori muscolari e dolori muscolari, si consiglia di chiedere al proprio dermatologo un referral per la terapia fisica. Sei visite sono tutto ciò di cui hai bisogno per aiutarti con gli esercizi per tenerti in movimento e aiutarti a sentirti meglio.

Ricorda, quando avrai bisogno di noi saremo nel tuo angolo!

Non è un segreto tra la comunità di pemfigo e pemfigoide (P / P) che i trattamenti per aiutare queste malattie rare non siano sempre ideali. È anche comune per i pazienti e gli operatori sanitari rivolgersi all'IPPF in cerca di consigli sui farmaci olistici / naturali / orientali per trattare il P / P prima dei medicinali occidentali comunemente usati raccomandati dai medici.