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A marzo 15, 2019, Roche ha annunciato che la Commissione europea ha approvato MabThera® (rituximab) per il trattamento di adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV), una condizione rara caratterizzata da vescicole dolorose progressive della pelle e / o delle mucose . Le vesciche estese possono causare gravi perdite di liquidi, infezioni e / o morte.

Logo FDA

Giovedì scorso, 7th, la FDA ha approvato Rituxan per il trattamento degli adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV). Rituxan è la prima terapia biologica approvata dalla FDA per il fotovoltaico e il primo importante progresso nel trattamento del PV in più di 60 anni.

immagine di un anitgenGenentech ha recentemente annunciato un'importante decisione della FDA che potrebbe potenzialmente avere un impatto sulle future opzioni di trattamento per il pemfigo. Qui all'IPPF, è particolarmente eccitante quando si condividono buone notizie relative a ricerche e trattamenti. È possibile trovare il comunicato stampa completo di Genentech qui. Quello che segue è un estratto:

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato l'applicazione di licenza biologica supplementare di Genentech (sBLA) e ha concesso la revisione prioritaria per l'uso di Rituxan® (rituximab) per il trattamento del pemfigo volgare (PV). L'anno scorso, la FDA ha assegnato a Rituxan la designazione della terapia innovativa e la designazione di farmaci orfani per il trattamento del PV.

"Ci impegniamo a sviluppare farmaci per le malattie rare con opzioni di trattamento limitate, come il pemfigo volgare", ha affermato Sandra Horning, MD, responsabile medico capo e responsabile dello sviluppo prodotto globale. "Non vediamo l'ora di continuare il lavoro con la FDA per sperare di fornire ai pazienti un nuovo trattamento per questa grave e potenzialmente pericolosa per la vita."

La presentazione di sBLA si basa sui dati di uno studio randomizzato supportato da Roche condotto in Francia che ha valutato Rituxan più un regime affusolato di trattamento con corticosteroidi orali a bassa dose (CS) rispetto a una dose standard di CS da solo come trattamento di prima linea in pazienti con pemfigo da moderato a severo di nuova diagnosi. I risultati dello studio mostrano che Rituxan fornisce un sostanziale miglioramento nei tassi di remissione del pemfigo volgare e una riduzione graduale e / o cessazione della terapia CS. Questi risultati sono stati pubblicati su The Lancet in marzo 2017. Genentech sta attualmente conducendo un altro studio di Fase III su PV che sta valutando Rituxan più un regime affusolato di CS rispetto a Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Leggi il comunicato stampa di Genentech, incluse ulteriori informazioni e riferimenti, qui.

Risultati finora

Ho avuto un appuntamento di follow-up con il Dr. Williams a luglio 17, 2014, un mese dopo la mia prima infusione e due settimane dopo il secondo. Lei mi guardò e le giuro che la sua mascella cadde. Era sbalordita dal modo in cui avevo risposto. E 'stato un appuntamento divertente!

Jack Sherman 7

Aveva consultato la dottoressa Anhalt poco prima del mio trattamento. La dottoressa Anhalt suggerì di lasciare l'azatioprina un mese dopo la mia seconda infusione (August 1) e di iniziare un lento cono prednisone. Ho chiesto al dottor Williams se dovessi smettere di prendere l'azatioprina ora, due settimane prima che stessimo pianificando. Abbiamo deciso che dovrei smettere di prenderlo. Una droga in meno!

Da allora non ho preso l'azatioprina. Meglio ancora, sono stato su un continuo cono prednisone. Ho iniziato su milligrammi 25 a giorni alterni. Una settimana dopo, a luglio 23, 2014 (tre settimane dopo la mia seconda infusione) ho scattato queste foto. Ero completamente privo di lesioni! Ero estatico a dir poco. Questo ha superato di gran lunga i miei sogni più sfrenati!

A gennaio 2014 sono giù a 2 milligrammi di prednisone, a giorni alterni! Questo è il dosaggio più basso di prednisone in cui sia mai stato. La migliore notizia è che la mia pelle è completamente priva di lesioni. Certo ne ho avuto uno o due minori, ma nulla che non si risolva in fretta. Piuttosto sorprendente considerando dove ho iniziato.

Non sto reclamando la remissione - ancora! Mentre è facile essere fiduciosi sulla mia guarigione, preferisco dire che sono molto ottimista sulla mia vita futura con il pemfigo. Quello che ho imparato nel corso degli anni su questa malattia è che le cose possono cambiare abbastanza rapidamente. Potrei finire in remissione totale, o potrei finire per aver bisogno di un altro giro di Rituximab. In ogni caso, credo che starò meglio di quanto non avessi optato per il rituximab. Per questo sono molto grato!

Supporto continuo ed educazione

Ogni individuo è solo questo, un individuo. Queste malattie non sono come malattie più comuni, come il diabete di tipo II. Se vai dai medici 10 dopo una diagnosi di diabete, probabilmente sentirai la stessa cosa e ti aspetteresti gli stessi risultati. Poiché il pemfigo e il pemfigoide sono malattie autoimmuni ultra rare e orfane, i risultati e i consigli probabilmente varieranno.

Anche se sono un Peer Health Coach, Marc Yale ha continuato ad essere il mio allenatore. Non posso ringraziarlo abbastanza per il suo tempo, la sua conoscenza e il suo sostegno che mi ha dato nel corso degli anni. Il mio obiettivo è aiutare pazienti come Marc ad aiutarmi e condividere questa conoscenza con loro ogni giorno. Raggiungi l'IPPF e usa la sua ricchezza di conoscenze e risorse per il paziente. Se puoi partecipare alla Conferenza dei pazienti IPPF, ti incoraggio - ti imploro - ad andare. L'informazione e l'amicizia fanno davvero la differenza!

Alla fine, il mio più grande consiglio per voi è di essere proattivi nella vostra cura e trattamento. Lavora con i tuoi medici e crea un team impegnato per il tuo successo. Condividi ciò che impari dal tuo coach, partecipando a una conferenza o da una chiamata in conferenza con il tuo medico. Chiedete loro di contattare l'IPPF che li collegherà con un esperto P / P. Qualunque cosa tu faccia, è la tua salute e la qualità della vita in gioco, quindi prendi decisioni informate e istruite. Ho fatto e non potrei essere più felice!

Buona fortuna e buona salute a tutti voi!

Prima parte
Seconda parte

Tempo per l'infusione

Mentre il trattamento si avvicinava, avevo un sacco di domande per il dottor Williams. Sentiva che un oncologo era meglio attrezzato per rispondere, quindi programmò un consulto con uno. E 'stata una grande mossa. L'oncologo ha risposto a tutte le mie domande. Ha detto che prescrivere e somministrare Rituxamab è un fatto quotidiano per la sala di infusione. Ha detto che danno questo trattamento a pazienti affetti da leucemia e linfoma che sono in pessime condizioni di salute. Dato che ero relativamente in buona salute, le sue preoccupazioni per le complicazioni per me erano minime. Era rassicurante.

Ho dovuto fare un sacco di test di laboratorio, che è comune per i trattamenti endovenosi che interessano il sistema immunitario. Sono stato testato per diversi tipi di epatite, HIV, tubercolosi e altri disturbi infettivi. Puoi vedere dalla mia foto "prima" quanto fosse male la mia pelle.

Sono stato trattato usando il protocollo di artrite reumatoide (1,000 mg per via endovenosa nei giorni 1 e 15). La mia prima dose è stata somministrata a giugno 17, 2014 ed è durata 6; il secondo luglio 1, 2014, è durato 4 ore. Ero sollevato dal fatto che a parte un po 'di nervosismo causato da una flebo di steroidi, non avevo assolutamente effetti collaterali o reazioni. Mi sentivo letteralmente come se stessi ricevendo una infusione di soluzione salina di routine.

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Quando sono entrato per la mia seconda infusione, non c'era alcun cambiamento nella mia attività di malattia. Non mi aspettavo di vedere cambiamenti per almeno un mese. Con mia sorpresa, come si può vedere da questo paragone fotografico, ho visto segni di miglioramento una settimana dopo la mia seconda infusione! Stavo ancora assumendo milligrammi 250 di azatioprina e 25 milligrammi di prednisone a giorni alterni.

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Restate sintonizzati per la conclusione della settimana prossima su Jack Sherman's Road to Rituximab Story ...

Prima parte
Parte terza

Il pemfigo è un disturbo bolloso epidermico potenzialmente letale bolloso. Il rituximab è una nuova terapia per il trattamento del pemfigo refrattario. Tuttavia, vi sono dati clinici limitati sulla sicurezza e l'efficacia di rituximab in età pediatrica. Qui, riportiamo un ragazzo di Xnumx di età infantile pemfigo volgare che non ha risposto alla terapia con impulsi del desametasone e successivamente è stato trattato con rituximab e ha raggiunto la remissione completa.

http://www.ijdvl.com/article.asp?issn=0378-6323;year=2012;volume=78;issue=5;spage=632;epage=634;aulast=Kanwar

È stato riportato che il rituximab è efficace in varie serie di piccoli casi di pazienti con pemfigo grave e / o refrattario. Tuttavia, non è disponibile alcuna valutazione sistematica per corroborare questa osservazione. Lo scopo di questo studio era di determinare sistematicamente l'efficacia e la sicurezza del rituximab nel pemfigo resistente al trattamento.

Pazienti e Metodi: Studio retrospettivo multicentrico, studio osservazionale di pazienti 36 con severo pemfigo volgare (n = 33) e pemfigo foliaceo (n = 3) trattati con rituximab prima di agosto 31st, 2008 e iscritti a un registro nazionale osservazionale tra dicembre 2008 e giugno 2009.

risultati: In un periodo medio di osservazione di 11 (1-37) mesi, i pazienti trattati con 21 (58%) pemfigo hanno mostrato parziale, 13 (36%) parziale e 2 (6%) nessuna risposta al trattamento con rituximab. Questo si correla con un miglioramento medio della scala analogica visiva per il benessere di 34 (20-60) al basale a 75 (40-95) all'ultima visita di controllo. Nei pazienti 4 (11%) sono stati registrati eventi avversi gravi inclusa l'infezione grave 1 (3%).

Conclusioni: I dati raccolti in questo registro sistematico indicano che il rituximab è un'opzione di trattamento adiuvante efficace e relativamente sicura per il pemfigo refrattario. Per estendere ulteriormente le nostre conoscenze sull'efficacia e la sicurezza di questo farmaco, sono necessari studi prospettici controllati.

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da MedWorm Query: Pemphigoid