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Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Il premio per la ricerca trasformativa sosterrà l'ulteriore ricerca sul pemfigo

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, professore associato di Medicina e Patologia presso la School of Veterinary Medicine presso l'Università della Pennsylvania, e Aimee S. Payne, MD, PhD, Albert M. Kligman Professore associato di Dermatologia presso la Scuola Perelman di Medicina presso l'Università della Pennsylvania, hanno ricevuto il prestigioso Premio per la ricerca trasformativa del direttore NIH. Il premio fa parte del programma di ricerca High-Risk, High-Reward del fondo comune NIH, che è stato istituito per accelerare il ritmo delle scoperte biomediche sostenendo scienziati eccezionalmente creativi con una ricerca altamente innovativa.

L'autoimmunità si verifica quando il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente i tessuti normali, causando così malattie come l'artrite reumatoide, il lupus sistemico e il tipo di diabete 1. Secondo il Centro di ricerca sulle malattie autoimmuni di John Hopkins, almeno dieci milioni di americani soffrono delle oltre ottanta malattie causate dall'autoimmunità. Sotto la sovvenzione, Mason e Payne stanno cercando di valutare un approccio terapeutico basato su cellule geneticamente modificato per il trattamento di cani con malattia cutanea autoimmune naturalmente nota come pemfigo. I cani sono una delle poche altre specie a sviluppare il pemfigo naturalmente e la condizione rispecchia il pemfigo nei pazienti umani. La valutazione di questo approccio per trattare i cani da compagnia con questa malattia debilitante può portare a terapie rivoluzionarie per l'uomo.

"Il trattamento efficace dell'autoimmunità nel cane di famiglia utilizzando questo approccio unico non sarebbe solo un passo avanti nella medicina veterinaria", ha detto Mason, "ma potrebbe anche cambiare il modo in cui la malattia autoimmune viene trattata negli esseri umani. Crediamo che questo lavoro possa facilitare la traduzione di immunoterapie cellulari per una vasta gamma di malattie canine e umane, tra cui autoimmunità, rigetto del trapianto, malattie infettive e cancro. "

Mason e Payne continueranno a concentrarsi sulla loro nuova immunoterapia con cellule T del recettore autoanticorpale chimerico (CAART) geneticamente modificato e sul suo potenziale di causare una remissione duratura della malattia mediata da anticorpi.

"Il nostro studio dell'immunoterapia con CAART nei cani da compagnia con malattia autoimmune naturalmente presente sarà sinergico con i nostri sforzi per sviluppare simili terapie umane", ha detto Payne. "Confrontando il modo in cui queste complesse immunoterapie cellulari funzionano nei cani rispetto agli esseri umani, comprenderemo meglio come progettare e fornire queste terapie per curare potenzialmente le malattie."

Mason, che ha guadagnato BVetMed dall'Università di Londra, e il suo dottorato di ricerca presso l'Università della Pennsylvania, è un internista veterinario e un immunologo con certificazione di bordo. Negli ultimi dieci anni, è stata attivamente coinvolta nella valutazione delle risposte immunologiche delle terapie immunitarie nei cani di proprietà del paziente affetti da linfoma, osteosarcoma ed emangiosarcoma. Il laboratorio di ricerca di Mason sta attualmente sviluppando terapie cellulari CAR-T per cani con linfoma a cellule B e ricopre il ruolo di PI e capo sperimentatore nel primo studio clinico che ha valutato le terapie cellulari CAR-T nei cani.

Leggi il comunicato stampa completo su PennVet.

Syntimmune ha recentemente annunciato risultati preliminari positivi dalla sua prova di prova di concetto di fase 1b di SYNT001 nei pazienti con pemfigo volgare e foliaceo. È emozionante per l'IPPF condividere buone notizie relative a ricerche e trattamenti. È possibile trovare il comunicato stampa completo di Syntimmune qui. Quello che segue è un estratto:

Syntimmune, Inc., una società di biotecnologie in fase clinica che sviluppa terapie anticorpali indirizzate a FcRn, ha annunciato oggi risultati preliminari positivi dal trial di prova di concetto Phase 1b di SYNT001 in pazienti con pemfigo volgare e pemfigo foliaceo. I dati hanno mostrato un beneficio clinicamente significativo di SYNT001, con un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole simile a quello osservato nello studio di fase 1a.

"Rimane un chiaro bisogno insoddisfatto di un trattamento sicuro e ad azione rapida per i pazienti con pemfigo, che affrontano gravi sintomi e complicanze associate alla loro malattia", ha detto Donna Culton, MD, Ph.D., un assistente professore presso l'Università di Scuola di medicina della Carolina del Nord. Culton ha presentato i risultati preliminari dello studio Phase 1b alla conferenza International Investigative Dermatology che si terrà a maggio 16-19, 2018 a Orlando, FL. "Questi dati preliminari dimostrano sicurezza e una rapida riduzione dei punteggi PDAI e abbassamento dei livelli di IgG con il trattamento di SYNT001, che supporta ulteriori studi di questo farmaco come una potenziale nuova opzione terapeutica", ha detto Culton.

Leggi il comunicato stampa di Syntimmune, incluse informazioni aggiuntive, qui.