Marcatori archivi: malattia rara

Potresti essere consapevole degli sforzi di difesa dell'IPPF. Ora, anche noi abbiamo bisogno che tu sostenga. La tua storia è importante e mostra che le malattie rare non riguardano solo gli americani, ma gli americani nel tuo distretto. La tua storia dimostra ai membri del Congresso che le loro decisioni hanno un grande impatto sulla vita umana e sul benessere.

In quanto NORD IAMRARE ™ Registry Partner, l'IPPF è orgoglioso di condividere che un nuovo libro, "Il potere dei pazienti: informare la nostra comprensione delle malattie rare" è stato pubblicato oggi dall'Organizzazione nazionale per le malattie rare, Inc. (NORD) e Trio Salute.

Per i pazienti con pemfigo e pemfigoide, ci sono diversi eventi che possono scatenare lo stress e esacerbare l'attività della malattia, anche semplicemente per la diagnosi di una malattia rara. Il tempo necessario per la diagnosi, il farmaco stesso e il modo in cui tutto ciò influenza le nostre famiglie e i nostri amici possono innescare stress e depressione.

Sebbene ci sia stato un enorme clamore pubblico sul costo dei farmaci con obbligo di prescrizione medica, c'è stata poca discussione pubblica sulla necessità di innovazione per i pazienti che non hanno ancora una terapia efficace. Si stima che 1 negli 10 americani soffra di una malattia rara e solo il 5% di malattie rare ha un trattamento approvato dalla Food and Drug Administration (FDA).

Oltre alla nostra richiesta generale di finanziamento del NIH, ho sottolineato l'importanza della ricerca all'avanguardia sulle malattie rare e sottolineato l'importanza dell'Atto aperto, che incentiva le società farmaceutiche a rendere i trattamenti disponibili off-label.

Lo scopo di sostenere a Washington DC è diffondere la consapevolezza e fare pressione per una legislazione favorevole che interessi l'intera comunità IPPF. Alla settimana delle malattie rare su Capitol Hill 2016, abbiamo avuto sostenitori di 7 dalla comunità IPPF.

A novembre 2014, ho usato il farmaco chemioterapico Rituxan off-label per la mia malattia rara, la trombocitopenia immune (ITP). La decisione è stata presa dopo un'attenta considerazione di tutti i possibili risultati. Ero alla disperata ricerca di sollievo dal momento che l'ITP causa emorragie interne che possono essere fatali. Questo pensiero è rimasto in fondo alla mia mente mentre guardavo le mie piastrine cadere e i miei episodi sanguinanti aumentavano di gravità.