Marcatori archivi: malattia rara

In quanto NORD IAMRARE ™ Registry Partner, l'IPPF è orgoglioso di condividere che un nuovo libro, "Il potere dei pazienti: informare la nostra comprensione delle malattie rare" è stato pubblicato oggi dall'Organizzazione nazionale per le malattie rare, Inc. (NORD) e Trio Salute.

Per i pazienti con pemfigo e pemfigoide, ci sono diversi eventi che possono scatenare lo stress e esacerbare l'attività della malattia, anche semplicemente per la diagnosi di una malattia rara. Il tempo necessario per la diagnosi, il farmaco stesso e il modo in cui tutto ciò influenza le nostre famiglie e i nostri amici possono innescare stress e depressione.

Sebbene ci sia stato un enorme clamore pubblico sul costo dei farmaci con obbligo di prescrizione medica, c'è stata poca discussione pubblica sulla necessità di innovazione per i pazienti che non hanno ancora una terapia efficace. Si stima che 1 negli 10 americani soffra di una malattia rara e solo il 5% di malattie rare ha un trattamento approvato dalla Food and Drug Administration (FDA).

Oltre alla nostra richiesta generale di finanziamento del NIH, ho sottolineato l'importanza della ricerca all'avanguardia sulle malattie rare e sottolineato l'importanza dell'Atto aperto, che incentiva le società farmaceutiche a rendere i trattamenti disponibili off-label.

Lo scopo di sostenere a Washington DC è diffondere la consapevolezza e fare pressione per una legislazione favorevole che interessi l'intera comunità IPPF. Alla settimana delle malattie rare su Capitol Hill 2016, abbiamo avuto sostenitori di 7 dalla comunità IPPF.

A novembre 2014, ho usato il farmaco chemioterapico Rituxan off-label per la mia malattia rara, la trombocitopenia immune (ITP). La decisione è stata presa dopo un'attenta considerazione di tutti i possibili risultati. Ero alla disperata ricerca di sollievo dal momento che l'ITP causa emorragie interne che possono essere fatali. Questo pensiero è rimasto in fondo alla mia mente mentre guardavo le mie piastrine cadere e i miei episodi sanguinanti aumentavano di gravità.

L'IPPF si sforza di fare molte cose per la comunità di pemfigo e pemfigoide, ma i nostri tre obiettivi principali sono sensibilizzare, creare una rete di supporto e aumentare l'istruzione. Uno dei più grandi strumenti che abbiamo a nostra disposizione per raggiungere questi obiettivi sono i social media.