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Giovedì scorso, 7th, la FDA ha approvato Rituxan per il trattamento degli adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV). Rituxan è la prima terapia biologica approvata dalla FDA per il fotovoltaico e il primo importante progresso nel trattamento del PV in più di 60 anni.

Syntimmune ha recentemente annunciato risultati preliminari positivi dalla sua prova di prova di concetto di fase 1b di SYNT001 nei pazienti con pemfigo volgare e foliaceo. È emozionante per l'IPPF condividere buone notizie relative a ricerche e trattamenti. È possibile trovare il comunicato stampa completo di Syntimmune qui. Quello che segue è un estratto:

Syntimmune, Inc., una società di biotecnologie in fase clinica che sviluppa terapie anticorpali indirizzate a FcRn, ha annunciato oggi risultati preliminari positivi dal trial di prova di concetto Phase 1b di SYNT001 in pazienti con pemfigo volgare e pemfigo foliaceo. I dati hanno mostrato un beneficio clinicamente significativo di SYNT001, con un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole simile a quello osservato nello studio di fase 1a.

"Rimane un chiaro bisogno insoddisfatto di un trattamento sicuro e ad azione rapida per i pazienti con pemfigo, che affrontano gravi sintomi e complicanze associate alla loro malattia", ha detto Donna Culton, MD, Ph.D., un assistente professore presso l'Università di Scuola di medicina della Carolina del Nord. Culton ha presentato i risultati preliminari dello studio Phase 1b alla conferenza International Investigative Dermatology che si terrà a maggio 16-19, 2018 a Orlando, FL. "Questi dati preliminari dimostrano sicurezza e una rapida riduzione dei punteggi PDAI e abbassamento dei livelli di IgG con il trattamento di SYNT001, che supporta ulteriori studi di questo farmaco come una potenziale nuova opzione terapeutica", ha detto Culton.

Leggi il comunicato stampa di Syntimmune, incluse informazioni aggiuntive, qui.

immagine di un anitgenGenentech ha recentemente annunciato un'importante decisione della FDA che potrebbe potenzialmente avere un impatto sulle future opzioni di trattamento per il pemfigo. Qui all'IPPF, è particolarmente eccitante quando si condividono buone notizie relative a ricerche e trattamenti. È possibile trovare il comunicato stampa completo di Genentech qui. Quello che segue è un estratto:

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato l'applicazione di licenza biologica supplementare di Genentech (sBLA) e ha concesso la revisione prioritaria per l'uso di Rituxan® (rituximab) per il trattamento del pemfigo volgare (PV). L'anno scorso, la FDA ha assegnato a Rituxan la designazione della terapia innovativa e la designazione di farmaci orfani per il trattamento del PV.

"Ci impegniamo a sviluppare farmaci per le malattie rare con opzioni di trattamento limitate, come il pemfigo volgare", ha affermato Sandra Horning, MD, responsabile medico capo e responsabile dello sviluppo prodotto globale. "Non vediamo l'ora di continuare il lavoro con la FDA per sperare di fornire ai pazienti un nuovo trattamento per questa grave e potenzialmente pericolosa per la vita."

La presentazione di sBLA si basa sui dati di uno studio randomizzato supportato da Roche condotto in Francia che ha valutato Rituxan più un regime affusolato di trattamento con corticosteroidi orali a bassa dose (CS) rispetto a una dose standard di CS da solo come trattamento di prima linea in pazienti con pemfigo da moderato a severo di nuova diagnosi. I risultati dello studio mostrano che Rituxan fornisce un sostanziale miglioramento nei tassi di remissione del pemfigo volgare e una riduzione graduale e / o cessazione della terapia CS. Questi risultati sono stati pubblicati su The Lancet in marzo 2017. Genentech sta attualmente conducendo un altro studio di Fase III su PV che sta valutando Rituxan più un regime affusolato di CS rispetto a Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Leggi il comunicato stampa di Genentech, incluse ulteriori informazioni e riferimenti, qui.

A gennaio 2013 mio marito è stato diagnosticato un cancro alla prostata. Per fortuna, dopo l'intervento chirurgico è stato libero dal cancro. Ma a maggio 2015 tutto il nostro mondo sembrò capovolgersi quando tornò a casa con una ferita insolita in bocca. Temendo che il cancro fosse tornato, Tony andò dal nostro medico di famiglia e fu immediatamente inviato a un chirurgo orale per una biopsia. Ha avuto i risultati in pochi giorni, ma l'epidemia si è diffusa a macchia d'olio.

L'anno scorso si è trasformato in un anno molto importante. Avevo appena conseguito una laurea in giornalismo ed ero pronto a trasferirmi in un'università di quattro anni in autunno per perseguire il mio BA. In cima a questo, ho girato 21 a febbraio e non vedevo l'ora di assaporare tutte le cose eccitanti della giovane età adulta dovuto offrire. Fu durante questo stesso mese che tutto cambiò.

Lavorare per l'IPPF è stato qualcosa che mi interessava fare da circa cinque anni, dato che il mio pemfigo volgare era finalmente sotto controllo. Ho saputo dal mio primo contatto con la Fondazione che questo è un gruppo straordinario di persone. Sono orgoglioso del modo in cui la nostra comunità si riunisce e si raduna l'uno per l'altro; è incredibile come ci si interessi sinceramente l'un l'altro.

Come educatore paziente per l'IPPF, ho la fantastica opportunità di viaggiare in tutto il paese in diverse scuole di odontoiatria e tenere lezioni sul mio viaggio con pemphigus vulgaris (PV). È un'esperienza che consente a un centinaio di persone di ascoltare la mia storia in una volta. Ma è anche importante che il pubblico si relaziona con me. Sono una persona, non solo un paziente.

Mentre stai vedendo un dermatologo qualificato che ti tratta per il tuo Pemfigo volgare, il pemfigoide bolloso, il pemfigo foliaceo, il pemfigoide a membrana mucosa, ecc. Potresti anche vedere il tuo dentista, OB / GIN, internista, oculista o orecchio / naso / gola specialista.

Assicurati che tutti i tuoi medici siano a conoscenza delle tue condizioni e che abbiano accesso al tuo dermatologo. È importante che conoscano i farmaci e il dosaggio che stai assumendo per ciascun farmaco.

Tutti i tuoi medici devono essere in grado di comunicare tra loro, se necessario. Essere lasciati al buio ti lascerà in svantaggio. Inoltre, se hai intenzione di essere programmato per qualsiasi importante lavoro dentale, consiglia il tuo dermatologo. A seconda della procedura, i farmaci possono essere aggiustati per alcuni giorni prima e alcuni giorni dopo per prevenire eventuali riacutizzazioni.

Ricorda quando hai bisogno di noi siamo nel tuo angolo!

Pemphigus vulgaris (PV) è un paradigma della malattia autoimmune che colpisce l'adesione intercellulare. I meccanismi che portano al distacco delle cellule cellulari (acantolisi) hanno implicazioni terapeutiche cruciali e sono attualmente sottoposti a un controllo approfondito. La prima parte di questa recensione si concentra sulla visione classica della patogenesi del PV, che è dominata dalle molecole di adesione cellulare del desmosoma, cioè desmogleins (Dsgs). La clonazione del gene DSG3, i topi knock-out di generazione DSG3 e l'isolamento di IgG monoclonali anti-Dsg3 hanno contribuito a chiarire i meccanismi patogenetici del PV, che sono in parte dipendenti dal destino delle molecole desmosomiali. Questi includono perturbazione della rete desmosomica a livello trascrizionale, traslazionale e di interazione, attivazione della chinasi, degradazione mediata dalla proteinasi e iper-adesione. Tramite l'uso di modelli fotovoltaici, la ricerca traslazionale ha a sua volta aiutato a far luce sulla struttura di base, sulla funzione e sulla dinamica dell'assemblaggio delle caderine desmosomali. Gli sforzi combinati della ricerca di base e applicata hanno portato a un enorme progresso nella comprensione dell'adesione epidermica e hanno contribuito a smascherare vecchi miti sul ruolo apparentemente unico dei desmoglein nei meccanismi di distacco delle cellule cellulari nel PV.

Da parte di: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

Vi è un numero limitato di relazioni che indicano il ruolo degli alleli di classe I dell'antigene leucocitario umano (HLA) in pemfigo volgare. Questo studio è stato progettato per evidenziare l'associazione degli alleli HLA di classe I con pemfigo vulgaris in Iran. Cinquanta pazienti con pemfigo volgare, diagnosticati sulla base di risultati clinici, istologici e di immunofluorescenza diretta sono stati arruolati in questo studio. Il gruppo di controllo era composto da individui 50 sani, di età e sesso. La tipizzazione HLA della classe I (alleli A, B e C) è stata effettuata utilizzando la reazione a catena della polimerasi basata sul metodo di innesco specifico della sequenza. Questo studio ha mostrato la maggiore frequenza di HLA-B * 44: 02 (P = 0.007), -C * 04: 01 (P < 0.001), -C * 15: 02 (P < 0.001) e -C * 16: 01 (P = 0.027) nel gruppo di pazienti, rispetto ai controlli, mentre la frequenza di HLA-C * 06: 02 (P < 0.001) e -C * 18: 01 (P = 0.008) nei pazienti con pemfigo volgare era significativamente inferiore rispetto ai controlli. Per quanto riguarda il linkage squilibrio tra alleli HLA di classe I, HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: 02 aplotipo (4% vs 0%,P = 0.04) è suggerito come fattore predisponente, mentre HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: 03 aplotipo (0% vs 6%, P = 0.01) è consigliato per essere un fattore protettivo. In conclusione, si suggerisce che HLA-B * 44: 02, -C * 04: 01, -C * 15: 02 alleli e HLA-A * 03: 01, -B * 51: 01, -C * 16: L'aplotipo 02 è un fattore di suscettibilità per lo sviluppo di pemfigo volgare nella popolazione iraniana, mentre HLA-C * 06: 02, -C * 18: 01 alleli e HLA-A * 26: 01, -B * 38, -C * 12: L'aplotipo 03 può essere considerato come allele protettivi.

Articolo completo disponibile qui: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04