Marcatori archivi: paziente

In quanto NORD IAMRARE ™ Registry Partner, l'IPPF è orgoglioso di condividere che un nuovo libro, "Il potere dei pazienti: informare la nostra comprensione delle malattie rare" è stato pubblicato oggi dall'Organizzazione nazionale per le malattie rare, Inc. (NORD) e Trio Salute.

Soffri di gravi limitazioni nelle tue attività giornaliere a causa della tua malattia? Allora sei tra gli 11% che sono in grado di eseguire in minima parte routine regolari quotidiane. E se si soffre di qualsiasi limitazione nelle attività quotidiane a seguito di farmaci o trattamenti, si è tra gli 68% che hanno affermato di avere limitazioni lievi, moderate o gravi. Sappiamo perché più di 700 ci hanno detto così! Il registro IPPF (www.pemphigus.org/registry) ci fornisce le informazioni sull'esperienza diagnostica e di trattamento del paziente. Con più dati, l'IPPF sarà in una posizione influente con i responsabili delle politiche e i fornitori di assicurazioni. Durante il meeting annuale di 2012, il presidente di IPPF, il dott. David Sirois, ha dichiarato: "La cosa che abilita un'organizzazione è l'informazione". Questa semplice dichiarazione cattura l'obiettivo di advocacy e consapevolezza dell'IPPF: fornire informazioni a medici, ricercatori e assicuratori per fare di più decisioni informate in merito ai pazienti con pemfigo e pemfigoide. Il Dr. Sirois ha sfidato i partecipanti a unirsi al Registro. Ora, ti sto chiedendo di fare lo stesso: ISCRIVITI AL REGISTRO. Abbiamo bisogno del tuo aiuto. "Quel registro è vitale per la posizione della nostra organizzazione, e il nostro prossimo passo è quello di pubblicare queste scoperte in riviste peer-reviewed, come il Journal of Investigative Dermatology." Una volta che lo facciamo, altri scienziati, ricercatori e medici può utilizzare questi dati importanti in modo che possiamo cambiare le percezioni e la pratica a beneficio dei pazienti ovunque. Tuttavia non abbiamo raggiunto il nostro numero magico di 1,000. Abbiamo 721 - su migliaia di pazienti in tutto il mondo - che si sono alzati e hanno detto: "Voglio fare la differenza!". È possibile modificare il modo in cui i pazienti pemfigo e pemfigo vengono diagnosticati e trattati in soli 15 minuti. Ricorda, le tue informazioni personali sono condivise con NEVER per qualsiasi motivo. Le informazioni che abbiamo sono grandiose, ma senza un maggiore coinvolgimento da pazienti pemfigoidi, utenti IVIg e uomini in generale, stiamo vedendo solo una parte dell'immagine che potrebbe cambiare tutto.

Ecco alcuni fatti veloci dal Registro:

• La percentuale di 73 di tutti i pazienti P / P è di sesso femminile

• 65% di tutti i pazienti P / P ha PV (11% ha BP) • 11% ha anche malattia tiroidea (5% ha artrite reumatoide)

• 70% vede solo un dermatologo - anche se 41% ha lesioni attuali in gola / bocca.

Come puoi vedere, l'informazione è convincente, ma se questo non ti riflette, allora abbiamo bisogno dei tuoi dati! I dati possono essere segmentati per genere, età e tipo di malattia (vedi A Look at PV from Inside the Regis- nella pagina precedente). L'obiettivo di 1,000 renderà il nostro registro la più grande raccolta di dati di pemfigo e pemfigoide a disposizione dei ricercatori. Per favore, fai la tua parte per aiutare i pazienti ovunque. Per ulteriori informazioni o per partecipare, visitare www.pemphgius.org/registry.

Anche se ogni giorno (che mi piaccia o no), mi viene in mente com'è vivere con Pemfigo e Pemfigoide, sono fortunato perché ho l'opportunità di condividere la mia storia e costruire relazioni.

Di recente, l'IPPF ha accolto due nuovi Peer Health Coaches per il nostro team, Mei Ling Moore (Los Angeles) e Gloria Gutierrez (Orlando). Entrambi hanno fornito supporto ai membri della nostra comunità per un po 'di tempo quindi è sembrato naturale per loro fare volontariato come Peer Health Coaches. Entrambi sono ascoltatori compassionevoli che partecipano attivamente al sito Web IPPF e alla pagina Facebook, comunicano bene con coloro che necessitano di supporto, forniscono risorse pertinenti progettate per migliorare i problemi dei pazienti / caregiver e fare la differenza nella vita delle persone costruendo relazioni durature.

Ho avuto l'onore di vederli in azione di recente alla nostra annuale Patient Conference a San Francisco e sono rimasto sorpreso dal modo in cui entrambi hanno fornito fiducia e speranza a tutti quelli con cui hanno parlato.

Per favore, unisciti a me nel dare il benvenuto a Mei Ling e Gloria e non esitare a contattarli per un consiglio da pari.

Ricorda, hai sempre un "Coach" nel tuo angolo!

Mi chiamo Mary Lee Jackson e mi è stato diagnosticato il PV ad aprile 2000. Non conoscevo nessun altro con questa malattia e mi sentivo solo, ma almeno ero trattato da un grande dottore a Houston, TX - Dr. Robert Jordon.

Ho iniziato a venire alle conferenze sui pazienti dell'IPPF in 2003. Ho assistito ogni anno da quando, ad eccezione dell'incontro 2009 a Los Angeles a causa di un intervento chirurgico. La gente mi chiede perché continuo a tornare anno dopo anno, e la risposta è semplice: perché imparo qualcosa di nuovo ogni anno.

Dove posso ottenere gli ultimi aggiornamenti su PV e in che modo influenza il mio corpo? La conferenza del paziente. E dove posso trovare informazioni sui farmaci che sono usati per trattare la mia malattia, gli effetti collaterali e cosa posso fare con loro? La conferenza del paziente. E dove sono in grado di sedermi e parlare di questi problemi con un altro paziente? O un tavolo pieno di pazienti? O una stanza piena di loro? Sì, la conferenza dei pazienti!

Vado così posso vivere una vita piena. Alcuni dei medici che partecipano alle riunioni fanno ricerche preziose su pemfigo e pemfigoide, quindi sono molto ben informati su come le malattie colpiscono me e tutti gli altri. Questo mi fa sentire a mio agio sapendo di sapere di cosa stanno parlando. Le presentazioni sono informative e migliorano ogni anno.

Ma ancor più che ascoltarli, ho la possibilità di chiedere a questi esperti medici di fama mondiale le mie domande specifiche e ottenere risposte che potrei non essere in grado di ottenere altrove. E i pazienti possono portare questa preziosa conoscenza ai loro medici e condividerla.

E faccio molto di più che togliere informazioni; Cerco di incoraggiare altri pazienti. Dico loro che il dolore che stanno attraversando ora migliorerà, le lesioni andranno via e voi riprenderete il controllo della vostra vita. io

Secondo un recente articolo scientifico pubblicato dal Dr. Sergei Grando (vicepresidente del comitato consultivo medico IPPF) e da alcuni dei suoi colleghi dell'Università della California, Irvine, "L'obiettivo finale della ricerca sul pemfigo è quello di sviluppare una modalità di trattamento efficace che consenta pazienti per raggiungere e mantenere la remissione clinica senza la necessità di corticosteroidi sistemici. "Questo rappresenta il prossimo grande orizzonte nel trattamento della malattia poiché l'uso di corticosteroidi è stato implementato negli 1950. Prima di questo, non ci si aspettava che i pazienti vivessero più di cinque anni dopo la comparsa della loro malattia. Quindi abbiamo fatto molta strada, ma obiettivi come quello del gruppo di ricerca Grando sono davvero notevoli.

Per iniziare a sviluppare nuove strategie di trattamento per qualsiasi malattia, è importante capire meglio la biologia di base che causa la malattia e che è associata alla fisiologia della malattia. Orientare i percorsi con le droghe è l'obiettivo finale ed è tanto meglio se i farmaci utilizzati sono specifici per questi percorsi in quanto ciò limiterà i potenziali effetti collaterali associati al loro uso. Questo sembrerebbe escludere l'uso di steroidi come quelli che sono attualmente uno standard di trattamento. Nel loro attuale lavoro, i gruppi del Dr. Grando e del Dr. Ping Wang (Journal of Biological Chemistry, http://www.jbc.org/cgi/doi/10.1074/jbc.M113.472100) esaminano gli effetti degli anticorpi (IgG) noto per essere presente nei pazienti PV e scoprire che essi pregiudicano deleterio funzioni specifiche dei mitocondri delle cellule della pelle (cheratinociti). I mitocondri sono i compartimenti all'interno delle cellule in cui viene generata tutta l'energia, sotto forma di ATP.

La protezione dei mitocondri, secondo gli autori, dovrebbe contribuire ad alleviare la morte cellulare associata al PV.
Le IgG prodotte in PV causano la morte dei cheratinociti a causa della loro "spaccatura" separata o distaccata l'una dall'altra all'interno degli strati epiteliali della pelle (controllo dei fatti). Tuttavia, i meccanismi con cui le IgG causano questa scissione e in effetti, non è stato determinato se vi sia più di un tipo di IgG generato nel PV. Il lavoro precedente del gruppo del Dr. Grando ha contribuito a una teoria in cui vari anticorpi che si legano ai cheratinociti, inclusi gli anti-desmogleina-anticorpi ben descritti, lavorano insieme per provocare gli effetti cellulari che portano al PV.
Inoltre, il lavoro precedente ha implicato i mitocondri nel fotovoltaico. In effetti, i mitocondri che sono stati testati da lesioni di pazienti PV sono difettosi in molte delle loro funzioni chiave. Questi includono il mantenimento di un equilibrio di antiossidanti e la limitazione della produzione di specie reattive dell'ossigeno (ROS) che portano a danni cellulari non indicibili.
L'attuale carta solidifica il modello che più bersagli di cheratinociti (sia in superficie - i desmogleins, e all'interno - i mitocondri) sono in gioco in PV. Inoltre, suggerisce che sono coinvolti più tipi di anticorpi nel risultato finale: la morte cellulare. Gli anticorpi su cui gli autori si sono concentrati sono chiamati anticorpi mitocondriali (MtAbs) a causa della loro capacità di entrare nei cheratinociti e legarsi alle proteine ​​mitocondriali. MtAbs costituiscono quella che potrebbe essere la classe più importante di IgG nei pazienti PV. La rimozione di MtAbs dal siero di pazienti PV rende il siero incapace di provocare il distacco dei cheratinociti. Il siero è ciò che rimane del sangue dopo aver rimosso tutte le cellule - comprese proteine, anticorpi e piccole molecole dal metabolismo. Gli autori hanno ora scoperto che le IgG del siero dei pazienti PV possono causare la disfunzione mitocondriale osservata in precedenti lavori.
Queste miscele IgG, che contengono i MtAbs, causano numerosi cambiamenti nelle funzioni vitali dei mitocondri. Ad esempio, hanno visto un aumento della produzione di ROS da parte dei cheratinociti, un calo della produzione di ATP e cambiamenti nel potenziale di membrana mitocondriale, un segno distintivo del percorso di morte delle cellule ordinato chiamato apoptosi. Questa è la prima volta che gli scienziati hanno mostrato cambiamenti così drammatici nelle funzioni mitocondriali con le IgG dei pazienti. Ancora più sorprendente è che i composti che proteggono i mitocondri potrebbero aiutare i cheratinociti a resistere agli effetti avversi degli IgG. Questi composti, minociclina, nicotinamide (un noto integratore antiossidante da banco) e la ciclosporina A sono stati precedentemente usati, spesso in combinazione, con effetti benefici sui pazienti PV, ma una comprensione del perché sono efficaci non ha stato chiaro fino ad ora.
Poiché questi tre farmaci che proteggono i mitocondri sono già in uso in alcuni pazienti PV, gli autori sostengono che l'ottimizzazione del loro uso, determinando a quali livelli devono essere dosati nei singoli pazienti, per i principianti, dovrebbe renderli un trattamento non steroideo ideale per PV.

Ricordo una delle prime telefonate che ricevetti da una donna che viveva nel nord della California. Era 1995 e la Fondazione era appena iniziata. Era stata diagnosticata 30 anni prima quando era 19. Negli anni 30 non ha mai avuto nessuno con cui parlare del suo PV. Suo marito non voleva parlarne. Non voleva gravare i suoi figli con essa. Si sentiva sola. Era così felice quando ci trovò e finalmente riuscì a sollevare il suo silenzio sulla malattia.

E ho sentito molte storie simili nel corso degli anni.

Poiché si tratta di una malattia rara, trovare informazioni e supporto è spesso difficile. Di nuovo in 1995, trovare qualsiasi informazione su pemfigo / pemfigoide era quasi impossibile. Avevi solo il tuo medico su cui contare per conoscere le risposte e spesso nemmeno i medici lo sapevano. Dall'avvento di Internet, ci sono molte informazioni ma può essere fonte di confusione su quali siano le informazioni di cui hai bisogno. Questo è il motivo per cui l'IPPF è così importante. Oltre a fornire ai pazienti informazioni corrette, fornisce aiuto nella comprensione delle informazioni pertinenti; fornisce supporto emotivo; e offre comfort - tutto da parte dello staff e molti meravigliosi volontari premurosi. I volontari sono una grande ragione per cui l'IPPF sta ancora andando forte dopo così tanti anni.

Molti di noi sono stati in remissione da molto tempo: nessuna malattia e nessun farmaco (o forse solo una piccola dose). Ci occupiamo delle nostre attività quotidiane, non volendo pensare a PV, BP, MMP o a nessuna delle malattie con cui abbiamo imparato a convivere. Ma ci sono molte anime là fuori che sono state appena diagnosticate o che stanno per essere diagnosticate, o che stanno affrontando molti problemi associati alle malattie anche anni dopo la diagnosi. Possiamo aiutare. Possiamo offrire alle persone il sostegno di cui hanno bisogno facendo volontariato per l'IPPF. È importante che l'IPPF e i pazienti siano in grado di connettersi con quelli di noi che sono "stati lì, fatto!". Restare connessi sia all'IPPF che ai clienti può essere così utile e significare così tanto per così tanti.
Abbiamo una prospettiva insolita - siamo stati dove sono. Sappiamo cosa funziona e cosa no. Anche se siamo tutti diversi e il nostro livello di attività della malattia è così diverso, ci sono molte esperienze che tutti abbiamo in comune. Quelli di noi in remissione possono essere una manna per le persone della tua zona che hanno bisogno del tuo aiuto. Con così pochi di noi in giro, tutti possono offrire un livello di esperienza che aiuterà qualcuno a superare una brutta giornata, o un giorno di paura, o un "hey, ho passato una giornata fantastica oggi!"
Una cosa che ho notato nell'aiutare gli altri, mi ha aiutato anche me. Anche se sono fuori tutte le droghe, ottengo ancora una lesione orale di tanto in tanto. Penso che la maggior parte di noi in remissione probabilmente lo faccia. Per un momento, forse mi preoccupo che il PV stia tornando, ma continuo a occuparmi dei miei affari per quel giorno e me ne vado fuori di testa. Ma sembra sempre essere in fondo alla mente comunque. Quando sto aiutando gli altri, l'ultima cosa a cui penso è il mio PV. Per qualche ragione aiutare qualcun altro a collaborare mi aiuta a mettere tutto in prospettiva.

So che non tutti possono essere volontari ... ma tutti noi possiamo supportare l'IPPF in un modo o nell'altro. È un'organizzazione importante per tutti noi, sia che siamo in remissione, che abbiamo una piccola quantità di attività, che abbiamo un parente o un amico con una delle malattie vesciche, o semplicemente vogliamo essere sicuri che nessuno debba soffrire da solo con il pemfigo o pemfigoide.

L'IPPF è importante per tutti noi. Volontari se puoi. Dona quando puoi. Dobbiamo assicurarci che l'IPPF sia qui per tutti noi oggi, domani e in futuro finché non avremo una cura.