Marcatori archivi: FDA

Cabaletta Bio

Cabaletta Bio, Inc., una società di biotecnologia in fase clinica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie per cellule T ingegnerizzate per pazienti con malattie autoimmuni mediate dalle cellule B, ha annunciato il 29 gennaio 2020 che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per DSG3-CAART, candidato principale della società, per il trattamento del pemfigo volgare (PV). DSG3-CAART è progettato per colpire la causa del PV della mucosa (mPV), cellule B che esprimono autoanticorpi patogeni diretti contro la proteina DSG3, preservando la normale funzione immunitaria delle cellule B.

Immune Pharmaceuticals Logo

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso Fast Track Designation al bertilimumab per il trattamento del pemfigoide bolloso. Il programma Fast Track della FDA è progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per il trattamento di condizioni gravi che non soddisfano le esigenze mediche.

Logo FDA

Giovedì scorso, 7th, la FDA ha approvato Rituxan per il trattamento degli adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV). Rituxan è la prima terapia biologica approvata dalla FDA per il fotovoltaico e il primo importante progresso nel trattamento del PV in più di 60 anni.

Cara comunità di pemfigo e pemfigoide,

La Camera dei Rappresentanti dovrebbe votare HR 6, 21st Century Cures Act, la settimana di giugno 15th. L'IPPF esorta la nostra comunità di pazienti a mostrare il suo sostegno unito a questa fondamentale legislazione contattando il vostro rappresentante oggi e chiedendo loro di co-sponsorizzare HR 6, 21st Century Cures Act.

Questa proposta include molte disposizioni che potrebbero giovare alla nostra comunità e alla comunità delle malattie rare nel suo complesso, tra cui:

  • Miliardi di finanziamenti per il National Institutes of Health (NIH)
  • Centinaia di milioni di dollari in nuovi finanziamenti per la Food & Drug Administration (FDA)
  • Il OPEN ACT, che contiene incentivi che potrebbero raddoppiare il numero di trattamenti di malattie rare
  • Il ACT CURE, che richiede alle aziende di pubblicare politiche di accesso estese
  • Sviluppo farmacologico focalizzato sul paziente
  • È facile. Non aspettare! Vai a questo link per far sentire la tua voce: http://www.congressweb.com/KAKI/39

Per chi non ha familiarità con un avviso di azione ecco alcune semplici istruzioni:
1. Clicca sul link qui sopra
2. Inserisci il tuo indirizzo e codice postale e fai clic su "agisci"
3. Inserisci il resto delle tue informazioni personali e un messaggio personale (facoltativo) su ciò che 21st Century Cures significa per te
4. Controlla il tuo messaggio e fai clic su "invia"

Per ulteriori informazioni su 21st Century Cures puoi visitare: http://energycommerce.house.gov/cures

Per domande o se sei interessato ad essere coinvolto nella difesa della comunità di pemfigo e pemfigo, per favore contatta Marc Yale marc@pemphigus.org

Questo articolo è stato originariamente pubblicato su http://www.medscape.com/viewarticle/840206

L'organizzazione nazionale per i disturbi rari
L'importanza dell'istruzione delle malattie rare
Sophia A. Walker

Febbraio 25, 2015

Di recente un saggio professore ha detto alla mia classe che noi medici professionisti siamo tra le persone più potenti del mondo. In effetti, abbiamo la capacità di incontrare le persone nelle loro situazioni più vulnerabili, a volte nel peggior giorno della loro vita, e aiutarle. "Questa professione," ci ha detto, "è un tale privilegio che non dobbiamo mai perdere l'opportunità di avere almeno fatto del bene per ogni paziente." Nelle ultime settimane, mentre ho programmato eventi di sensibilizzazione sulle malattie rare e ho iniziato a prepararmi per entrare negli anni clinici della mia educazione medica, mi trovo a considerare queste parole più frequentemente. Tuttavia, alla fine della giornata, mi chiedo quanto siamo potenti, davvero ...

Il mio interesse per le malattie rare è nato durante il mio ultimo anno di liceo, quando ho iniziato a fare volontariato presso l'Organizzazione Nazionale per le malattie rare, Inc. (NORD). Sono stato sopraffatto dalla scoperta dei numerosi ostacoli incontrati dai pazienti affetti da malattie rare. A livello tecnico, qualsiasi malattia che colpisce meno di 200,000 americani è considerata rara. Tra le malattie rare di 7000, solo circa 350 ha trattamenti approvati dalla FDA (Food and Drug Administration) statunitense. Ho scoperto che gli individui con queste malattie, quasi i due terzi dei quali sono bambini, mostrano grande coraggio e perseveranza di fronte a uno scoramento significativo. Sebbene avessi sempre desiderato essere un medico, non è stato fino a quando ho assistito a una determinazione così implacabile nel superare le barriere nel settore sanitario che ho scoperto il mio stesso entusiasmo per la medicina.

Tutti i medici si sforzano di fornire un'attenta assistenza medica con la massima compassione ed empatia; tuttavia, come professionisti medici, dobbiamo anche essere i sostenitori più vocali dei nostri pazienti. Sebbene non fossi ancora un medico, volevo comunque contribuire a questo sforzo. Volevo offrire un forum per il quasi 30 milione di americani con malattie rare le cui voci spesso non sono ascoltate nella comunità medica, e volevo condividere questa passione con i miei colleghi. Ogni anno, i miei compagni di studio e io ospitiamo un evento di sensibilizzazione sulle malattie rare. Pazienti, studenti, medici e ricercatori si incontrano per condividere le loro esperienze e approfondimenti sulle malattie rare. Ci sforziamo di far luce sulle vite di questi individui permettendo loro di condividere le loro storie, a volte per la prima volta.

Sebbene molti studenti possano supporre che non abbiamo bisogno di sapere tanto sulle malattie rare perché è improbabile incontrarle nella nostra pratica, questo semplicemente non è il caso. Infatti, ognuno di noi che si sta preparando per le carriere mediche vedrà pazienti con malattie rare e la misura in cui ci prepariamo a questa realtà determinerà l'impatto che possiamo avere sulla vita di questi pazienti. I pazienti affetti da una malattia rara devono affrontare difficoltà in ogni fase delle cure mediche, compresa la diagnosi, il trattamento e il mantenimento della qualità della vita. A volte, i pazienti passano anni senza ricevere la diagnosi corretta per la loro condizione. Una volta che hanno finalmente una risposta, spesso nessun trattamento è disponibile per la loro condizione. Come futuri medici, dobbiamo mirare a migliorare queste prospettive; il primo passo in tal senso comporta lo sviluppo di una profonda comprensione di questa popolazione di pazienti.

Le opportunità per gli studenti di medicina di conoscere le malattie rare sono enormi. Ottenere una comprensione di base di come l'esperienza di avere una malattia rara sia diversa dall'avere una malattia più comune è altrettanto essenziale. Il National Institutes of Health (NIH) ha grandi informazioni relative alle malattie rare sul suo sito web, e il Sito web NORD fornisce panoramiche e collegamenti a più di organizzazioni di pazienti 200 che forniscono informazioni eccellenti su specifiche malattie rare. Gli studenti possono anche richiedere l'iscrizione gratuita agli studenti NORD scrivendo a bhollister@rarediseases.org. Una volta effettuata la registrazione, riceverai un eNews mensile e una newsletter trimestrale appositamente studiata per gli studenti che pianificano le carriere sanitarie. Se partecipi alla convention annuale dell'American Medical Student Association a Washington, DC, a febbraio 27 e 28, vieni allo stand NORD nella sala delle esposizioni, dove i pazienti con malattie rare condivideranno le loro storie.

Con ogni oratore che ascolto in un evento di malattie rare, con ogni nuova persona che incontro, sono riempito ancora una volta con immenso orgoglio che i nostri sforzi, anche se in piccolo, hanno fatto del bene. A differenza di molte persone che sono coinvolte in sforzi di advocacy in questo settore, quando ho iniziato questo lavoro, non ho avuto un collegamento personale con le malattie rare. Tuttavia, dopo anni di incontri con persone che hanno vissuto queste lotte, posso dire di averne diverse. In realtà, è la memoria delle persone che ho incontrato e la soddisfazione di aver contribuito a sensibilizzare che ha guidato i miei interessi, ha influito su molte decisioni e, in definitiva, è stata la motivazione alla base delle mie aspirazioni. Con ogni passo che passo avanti nella mia carriera, le malattie rare vengono con me e continueranno a farlo.

La mia passione per la difesa delle malattie rare è diventata forse l'aspetto più importante che mi definisce e mi ha reso quello che sono. Mi ha dato la direzione, mi ha reso un leader e mi prepara continuamente a diventare uno di quei medici che faranno del bene. Un paio di anni fa, uno dei miei professori universitari mi ha chiesto: "Sei una ragazza con malattie rare?" Ha continuato dicendo che uno studente che era stato ispirato a ricercare malattie rare dopo aver partecipato al mio evento lo aveva avvicinato con un interesse per lavorando nel suo laboratorio. Questo è il motivo per cui sensibilizzo alle malattie rare. Se solo una persona in più ogni anno diventa ispirata, questo alla fine potrebbe fare la differenza nel mondo. Alla fine, siamo tutti potenti insieme. Dopo tutto, secondo il motto di NORD: "Da soli siamo rari. Insieme siamo forti. "®