Marcatori archivi: Patrocinio

La Giornata delle Malattie Rare è un giorno di unità per noi pazienti con malattie rare. Non posso parlare per te, ma mi sono sentito molto solo e isolato quando ho scoperto che avevo il pemfigo volgare. Poi ho trovato la comunità in IPPF. È stato molto confortante sapere che c'erano altri là fuori che avevano attraversato ciò che stavo vivendo. Ora immagina di essere con centinaia di altri che hanno una varietà di malattie rare.

Sebbene ci sia stato un enorme clamore pubblico sul costo dei farmaci con obbligo di prescrizione medica, c'è stata poca discussione pubblica sulla necessità di innovazione per i pazienti che non hanno ancora una terapia efficace. Si stima che 1 negli 10 americani soffra di una malattia rara e solo il 5% di malattie rare ha un trattamento approvato dalla Food and Drug Administration (FDA).

Oltre alla nostra richiesta generale di finanziamento del NIH, ho sottolineato l'importanza della ricerca all'avanguardia sulle malattie rare e sottolineato l'importanza dell'Atto aperto, che incentiva le società farmaceutiche a rendere i trattamenti disponibili off-label.

Mentre condividevamo le nostre storie a nome dell'intera comunità P / P, ho potuto vedere che molti degli uffici dei legislatori che abbiamo visitato iniziarono a capire il dilemma. Tuttavia, era chiaro che questo problema avrebbe richiesto uno sforzo da parte dell'intera comunità P / P per far sentire le nostre voci.

Lo scopo di sostenere a Washington DC è diffondere la consapevolezza e fare pressione per una legislazione favorevole che interessi l'intera comunità IPPF. Alla settimana delle malattie rare su Capitol Hill 2016, abbiamo avuto sostenitori di 7 dalla comunità IPPF.

A novembre 2014, ho usato il farmaco chemioterapico Rituxan off-label per la mia malattia rara, la trombocitopenia immune (ITP). La decisione è stata presa dopo un'attenta considerazione di tutti i possibili risultati. Ero alla disperata ricerca di sollievo dal momento che l'ITP causa emorragie interne che possono essere fatali. Questo pensiero è rimasto in fondo alla mia mente mentre guardavo le mie piastrine cadere e i miei episodi sanguinanti aumentavano di gravità.

L'ultimo giorno di febbraio milioni di persone in tutto il mondo osserveranno la Giornata delle Malattie Rare. Lasciati coinvolgere visitando il sito Web degli Stati Uniti (www.rarediseaseday.us) o globale (www.rarediseaseday.org) della Giornata delle Malattie Rare prima di febbraio 29 per conoscere gli eventi nella tua zona e cosa puoi fare.