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On April 23, 2019, Akari Therapeutics, Plc (Nasdaq: AKTX), a biopharmaceutical company focused on innovative therapeutics to treat orphan autoimmune and inflammatory diseases where the complement and/or leukotriene systems are implicated, announced positive initial Phase II clinical data from the first three of bullous pemphigoid (BP) patients in an ongoing clinical trial.

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A marzo 15, 2019, Roche ha annunciato che la Commissione europea ha approvato MabThera® (rituximab) per il trattamento di adulti con pemfigo volgare da moderato a severo (PV), una condizione rara caratterizzata da vescicole dolorose progressive della pelle e / o delle mucose . Le vesciche estese possono causare gravi perdite di liquidi, infezioni e / o morte.

A marzo 2, 2019, Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), una società biofarmaceutica in fase avanzata dedicata a portare terapie orali trasformative a pazienti con esigenze mediche insoddisfatte significative in immunologia e oncologia, ha annunciato i dati clinici di Phase 2 dal Credi- Studio PV per PRN1008 come parte del programma di ricerca tardiva: Clinical Trials all'American Academy of Dermatology (AAD) che si tiene a Washington DC

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A febbraio 22, 2019, Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), una società biofarmaceutica in fase avanzata dedicata a portare terapie orali trasformative a pazienti con bisogni medici insoddisfatti significativi in ​​immunologia e oncologia, ha annunciato che è stato accettato un abstract per la presentazione orale alla Late-Breaking Research durante l'incontro annuale della 2019 American Academy of Dermatology a Washington, DC

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Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), una società biofarmaceutica in fase clinica dedicata a portare le terapie orali trasformative a pazienti con esigenze mediche insoddisfatte significative in immunologia e oncologia, ha annunciato oggi dati top-line positivi dallo studio Phase 2 in aperto di PRN1008 in pazienti con pemfigo (compresi pemfigo volgare (PV) e pemfigo foliaceo (PF)) e l'inizio di uno studio di Fase 3 di PRN1008 in pemfigo.

Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, e Nicola J. Mason, BVetMed, PhD

Il premio per la ricerca trasformativa sosterrà l'ulteriore ricerca sul pemfigo

Nicola J. Mason, BVetMed, PhD, professore associato di Medicina e Patologia presso la School of Veterinary Medicine presso l'Università della Pennsylvania, e Aimee S. Payne, MD, PhD, Albert M. Kligman Professore associato di Dermatologia presso la Scuola Perelman di Medicina presso l'Università della Pennsylvania, hanno ricevuto il prestigioso Premio per la ricerca trasformativa del direttore NIH. Il premio fa parte del programma di ricerca High-Risk, High-Reward del fondo comune NIH, che è stato istituito per accelerare il ritmo delle scoperte biomediche sostenendo scienziati eccezionalmente creativi con una ricerca altamente innovativa.

L'autoimmunità si verifica quando il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente i tessuti normali, causando così malattie come l'artrite reumatoide, il lupus sistemico e il tipo di diabete 1. Secondo il Centro di ricerca sulle malattie autoimmuni di John Hopkins, almeno dieci milioni di americani soffrono delle oltre ottanta malattie causate dall'autoimmunità. Sotto la sovvenzione, Mason e Payne stanno cercando di valutare un approccio terapeutico basato su cellule geneticamente modificato per il trattamento di cani con malattia cutanea autoimmune naturalmente nota come pemfigo. I cani sono una delle poche altre specie a sviluppare il pemfigo naturalmente e la condizione rispecchia il pemfigo nei pazienti umani. La valutazione di questo approccio per trattare i cani da compagnia con questa malattia debilitante può portare a terapie rivoluzionarie per l'uomo.

"Il trattamento efficace dell'autoimmunità nel cane di famiglia utilizzando questo approccio unico non sarebbe solo un passo avanti nella medicina veterinaria", ha detto Mason, "ma potrebbe anche cambiare il modo in cui la malattia autoimmune viene trattata negli esseri umani. Crediamo che questo lavoro possa facilitare la traduzione di immunoterapie cellulari per una vasta gamma di malattie canine e umane, tra cui autoimmunità, rigetto del trapianto, malattie infettive e cancro. "

Mason e Payne continueranno a concentrarsi sulla loro nuova immunoterapia con cellule T del recettore autoanticorpale chimerico (CAART) geneticamente modificato e sul suo potenziale di causare una remissione duratura della malattia mediata da anticorpi.

"Il nostro studio dell'immunoterapia con CAART nei cani da compagnia con malattia autoimmune naturalmente presente sarà sinergico con i nostri sforzi per sviluppare simili terapie umane", ha detto Payne. "Confrontando il modo in cui queste complesse immunoterapie cellulari funzionano nei cani rispetto agli esseri umani, comprenderemo meglio come progettare e fornire queste terapie per curare potenzialmente le malattie."

Mason, che ha guadagnato BVetMed dall'Università di Londra, e il suo dottorato di ricerca presso l'Università della Pennsylvania, è un internista veterinario e un immunologo con certificazione di bordo. Negli ultimi dieci anni, è stata attivamente coinvolta nella valutazione delle risposte immunologiche delle terapie immunitarie nei cani di proprietà del paziente affetti da linfoma, osteosarcoma ed emangiosarcoma. Il laboratorio di ricerca di Mason sta attualmente sviluppando terapie cellulari CAR-T per cani con linfoma a cellule B e ricopre il ruolo di PI e capo sperimentatore nel primo studio clinico che ha valutato le terapie cellulari CAR-T nei cani.

Leggi il comunicato stampa completo su PennVet.

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La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso Fast Track Designation al bertilimumab per il trattamento del pemfigoide bolloso. Il programma Fast Track della FDA è progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per il trattamento di condizioni gravi che non soddisfano le esigenze mediche.