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Potresti essere consapevole degli sforzi di difesa dell'IPPF. Ora, anche noi abbiamo bisogno che tu sostenga. La tua storia è importante e mostra che le malattie rare non riguardano solo gli americani, ma gli americani nel tuo distretto. La tua storia dimostra ai membri del Congresso che le loro decisioni hanno un grande impatto sulla vita umana e sul benessere.

Cabaletta Bio

Cabaletta Bio, Inc., una società di biotecnologia in fase clinica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie per cellule T ingegnerizzate per pazienti con malattie autoimmuni mediate dalle cellule B, ha annunciato il 29 gennaio 2020 che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per DSG3-CAART, candidato principale della società, per il trattamento del pemfigo volgare (PV). DSG3-CAART è progettato per colpire la causa del PV della mucosa (mPV), cellule B che esprimono autoanticorpi patogeni diretti contro la proteina DSG3, preservando la normale funzione immunitaria delle cellule B.

argenx (Euronext & Nasdaq: ARGX), una società di biotecnologia in fase clinica che sviluppa una pipeline profonda di terapie differenziate basate su anticorpi per il trattamento di gravi malattie autoimmuni e cancro, ha pubblicato una prospettiva strategica per il 2020 delineando le priorità chiave per la sua ampia pipeline e percorso verso la realizzazione della sua visione commerciale integrata "argenx 2021".

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Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario alla settimana 52 e ha dimostrato che Rituxan è superiore a MMF, con 40.3% di pazienti trattati con Rituxan che ha raggiunto una remissione completa sostenuta (CR) senza l'uso di steroidi per 16 settimane consecutive o più, rispetto a 9.5% in il braccio MMF (p

Cabaletta Bio, Inc., una società di biotecnologia in fase clinica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie a cellule T ingegnerizzate per il trattamento di pazienti con malattie autoimmuni mediate dalle cellule B, ha annunciato questa settimana di aver ottenuto l'autorizzazione del suo nuovo farmaco sperimentale ( IND) dalla US Food and Drug Administration (FDA) per avviare una prima sperimentazione clinica nell'uomo di cellule T del recettore degli autoanticorpi chimerici desmoglein 3 (DSG3-CAART) in pazienti con pemfigo vulgaris della mucosa (mPV) per valutare la sicurezza e tollerabilità di DSG3-CAART in questi pazienti.

La conferenza IPPF è stata la luce e la guida che ci ha guidato attraverso un tunnel molto buio. Un tunnel che avremmo attraversato da soli. Ma tutte le persone coinvolte hanno acceso la luce, bella e luminosa, e abbiamo scoperto che eravamo in due. Non eravamo soli e non ci saremmo mai più sentiti soli!

La conferenza IPPF è stata la luce e la guida che ci ha guidato attraverso un tunnel molto buio. Un tunnel che avremmo attraversato da soli. Ma tutte le persone coinvolte hanno acceso la luce, bella e luminosa, e abbiamo scoperto che eravamo in due. Non eravamo soli e non ci saremmo mai più sentiti soli!

Avere un'assistenza e un supporto eccellenti (e persino un centro di infusione) proprio qui nel mio quartiere mi dà un senso di sicurezza e benessere, e posso rintracciare tale supporto direttamente all'IPPF, che mi ha aiutato a trovare la strada. Grazie IPPF!

Trascorrere del tempo [alla Conferenza sull'educazione del paziente] con persone che sapevano esattamente cosa stavo attraversando, che conoscevano la paura e la rabbia istantanee che accompagnano ogni nuova lesione, che stavano scoprendo come trovare i punti ombrosi a mezzogiorno, un comfort straordinario.

Non avevo mai detto a nessuno, tranne alla mia famiglia, che avevo una malattia autoimmune. L'ho nascosto come un sporco segreto perché avevo paura di apparire debole o di essere trattato in modo diverso. Soprattutto come studente di medicina, dovremmo trattare i pazienti, non essere loro.